首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰Mavacamten：梗阻性肥厚型心肌病靶向治疗的突破

玛伐凯泰（Mavacamten）是全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂，2022年获FDA批准，2024年进入中国，填补oHCM靶向治疗40年空白。

　　传统治疗局限：既往oHCM依赖β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂，仅缓解症状，不针对病因；侵入治疗（室间隔切除/酒精消融）风险高、适用有限，无法逆转心肌过度收缩。

　　靶向治疗突破：玛伐凯泰为first-in-class药物，直接抑制心肌肌球蛋白，阻断过度收缩的核心机制，实现病因治疗。EXPLORER-HCM（251例）显示，治疗30周LVOTG降低36mmHg，运动耐量提升，NYHA分级改善，复合心血管事件风险降低49%。中国EXPLORER-CN证实低剂量（2.5mg）安全有效，适配中国人群代谢特征（CYP2C19慢代谢比例高、体重偏低）。

　　临床价值：实现三大目标——缓解症状、改善心功能、延缓进展；显著降低猝死、心衰、卒中风险；改善生活质量，恢复日常活动能力国家医疗保障局。获AHA/ACC指南I类推荐、CSCO指南推荐，成为oHCM一线靶向药物。

　　安全性与可及性：全球试验不良反应轻中度，主要为头晕、乏力，发生率＜10%；无严重心律失常或肝损伤风险，长期安全性良好。2024年纳入中国医保，大幅降低患者负担，提升可及性。