膀胱癌患者按组织病理学分大约有90%是尿路上皮癌（UC），其它比例较小的是小细胞癌、腺癌、鳞状细胞癌。其中（MIBC）肌层浸润性膀胱癌占到30%左右。以往的膀胱癌治疗以铂类化疗为主，免疫治疗近年来也取得一定的效果，但并不理想。如果疾病进展或者复发基本没有后续治疗方案可以采用。最近这一局面终于被打破，（Erdafitinib）厄达替尼由美国制药巨头强生公司研发的首款治疗膀胱癌靶向药物，于2019年上市。使得膀胱癌患者也可以从基因突变的层面采取靶向治疗，并且取得很好的疗效。

　　美国FDA2019年加速批准首个靶向药物（Erdafitinib）厄达替尼治疗膀胱癌患者基因检测具有FGFR3基因突变或者FGFR2基因突变，且以往经过含铂类药物化疗进展或者复发的成人患者。在一项名为BLC2001二期多中心临床研究中纳入了87名FGFR3基因突变/融合或者FGFR2基因突变/融合，且以往接受过铂类化疗药物治疗进展复发或免疫制剂治疗无效的患者。口服厄达替尼每天8mg一次，如果在服用到14天和17天内检测血鳞水平小于5.5mg/dL以下的可以剂量加量到每天9mg一次，在这些病例中有41%的患者一开始就直接使用9mg的剂量，并且有25%的患者原来使用过免疫治疗无效。数据显示：客观有效率（ORR）为32.2%，完全缓解率（CR)2.3%，部分缓解率（PR)29.9%，（PFS)中位无进展期为5.5个月，(OS)总生存期为13.8个月。在亚组分析74名FGFR基因突变患者的客观缓解率(ORR)为49%，以往没有接受过化疗的患者中客观缓解率（ORR)为42%，在以往化疗疾病进展或者复发的患者中客观缓解率（ORR）40%，在25名FGFR融合的患者中客观缓解率（ORR)为16%，我们观察到在22名原来接受过免疫治疗的患者中客观缓解率（ORR）竟然达到59%，这是一个需要我们值得注意的现象。

　　不良反应比较常见的有：疲乏（54%）、口腔炎（56%）、甲床分离症（41%）、腹泻（47%）、口腔干燥（45%）

　　其它类型的主要副作用包括：皮肤干燥（34%）、食欲下降（38%）、便秘（28%）、味觉障碍（37%）、手足综合征（26%）、干眼症（28%）、恶心（21%）、腹痛（23%）脱发（26%）、骨骼肌肉痛（20%）、恶心（21%）。

　　严重的不良反应（3~4级）：甲床分离症（10%）、疲劳（10%）、口腔炎（9%）、干眼症（6%）、尿路感染（6%）、手足综合症（6%）、腹泻（2%）、甲沟炎（3%）、呕吐（2%）、、腹痛（2%）、血尿（2%）、呼吸困难（2%）、味觉障碍（1%）、发热（1%）便秘（1%）、口咽痛（1%）、恶心（1%）等。