培美替尼/培米替尼(Pemigatinib)为FGFR2融合阳性晚期胆管癌的二线系统治疗提供重要选择

培美替尼（Pemigatinib）是靶向FGFR1/2/3的强效、选择性口服激酶抑制剂，核心用于携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期、转移性胆管癌。它能够阻断FGFR异常激活带来的促增殖信号，抑制肿瘤细胞生长与侵袭；凭借靶点选择性，优先作用于FGFR异常的肿瘤细胞，相较传统化疗，对正常组织损伤更小。同时本品口服生物利用度良好，居家口服给药，无需院内输液，提升了治疗便捷性与患者生活质量。

　　FIGHT‑202研究是支撑其上市的关键临床试验，入组既往接受过治疗、FGFR2融合/重排阳性的晚期胆管癌患者，结果显示总缓解率36%，其中完全缓解率2.8%、部分缓解率33%，证实培美替尼对该分子亚型胆管癌具备明确抗肿瘤活性。国内开展的Ⅱ期多中心单臂研究，针对至少一线系统治疗失败的中国FGFR2融合阳性晚期胆管癌人群，二线治疗疾病控制率可达100%，疾病无进展得到控制；缓解持续时间约9个月，中位总生存期17.5个月，缓解持久、生存获益可观，也凸显胆管癌患者常规开展分子分型检测的重要价值。安全性上，绝大多数患者可出现治疗相关不良事件（TEAE，91.8%），高发不良反应依次为高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）、腹泻（47.6%），多数为1～2级，整体可控；≥3级不良反应中以低磷血症（14.3%）相对多见。4.1%患者发生致死性不良事件，经评估与药物无关；10.2%患者因不良反应停药。

　　培美替尼是胆管癌精准治疗的代表性药物，为FGFR2融合阳性晚期胆管癌的二线系统治疗提供重要选择。后续仍有更多探索方向，以期进一步优化疗效、管控毒性，惠及更多胆管癌患者。