用泊马度胺治疗后的生存期是多久?

用泊马度胺治疗后的生存期是多久和患者实际的病情和体质有关，一项前瞻性研究表明，对于多发性骨髓瘤复发或难治患者而言，泊马度胺联合地塞米松的长期应用能够带来长期的疗效。研究结果显示，患者在使用该治疗方案后，其平均生存期可持续至少2年以上。但患者病情不同，吸收效果不同，反应不同，生存期也是不一样的。

泊马度胺试验数据

在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期试验中，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松的联合治疗显示出了良好的效果。一项试验旨在评估这种三联疗法在既往接受来那度胺治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。

研究方法

在21个国家的 133 家医院和研究中心开展了一项随机、开放标签的 3 期试验（NCT01734928）。招募了确诊为多发性骨髓瘤且病情可测量、东部合作肿瘤学组表现状态为0-2级的患者（年龄≥18岁），这些患者之前接受过1-3种治疗方案，包括至少连续两个周期使用含来那度胺的治疗方案。根据患者的年龄、既往治疗方案的数量以及筛查时β2微球蛋白的浓度，以四人为一组，采用包被阻断设计将患者随机分配（1:1）到硼替佐米和地塞米松联合或不联合泊马度胺治疗方案中。

硼替佐米（1-3毫克/平方米）静脉注射至方案修订1，然后在前八个周期的第1、4、8和11天静脉注射或皮下注射，随后在第1和8天皮下注射。地塞米松（20 毫克[年龄大于 75 岁者为 10 毫克]）与硼替佐米同日口服，次日口服。使用泊马度胺的患者在第1-14天口服4毫克泊马度胺。治疗周期为每21天一次。

主要终点是由独立评审委员会评估的意向治疗人群的无进展生存期。所有接受过至少一次治疗的患者都接受了安全性评估。

研究结果

281名患者被分配使用泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，278名患者被分配使用硼替佐米和地塞米松。中位随访时间为 15-9 个月（IQR 9-9-21-7）。与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松能显著改善无进展生存期（中位 11-20 个月 vs 7-10 个月；危险比 0-61，95％ CI 0-49-0-77；p＜0-0001）。

试验结论

曾接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗后，与硼替佐米和地塞米松相比，无进展生存期明显改善。这项研究支持将泊马度胺、硼替佐米和地塞米松作为曾接受来那度胺治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的一种治疗选择。

上述试验中，用泊马度胺治疗后的无进展生存期是 11-20个月。可见泊马度胺联合治疗多发性骨髓瘤患者效果显著。

泊马度胺的副作用

泊马度胺的副作用常见的包括血液和淋巴系统、皮肤和附属组织、胃肠系统、呼吸系统及胸部、全身反应、肌肉骨骼、神经系统、感染上呼吸道、代谢与营养、心血管系统方面等，具体如中性粒细胞减少、贫血、瘙痒、皮疹、皮肤干燥、腹泻、便秘、呕吐、腹痛、咳嗽、疲劳、发热、寒战、腰痛、胸痛、肌肉痉挛、关节痛、头痛、头晕、感染、肺炎、高血钙、低血钾、房颤、心肌梗死等，用药期间注意身体反应，若不耐受，及时联系医生治疗。