乳腺癌靶向药恩美曲妥珠单抗(T-DM1)的疗效数据说话！

乳腺癌是全世界女性中最常见的癌症。根据《2019年中国最新癌症报告》显示，乳腺癌每年发病人数约为30.4万人，而HER2阳性患者在所有乳腺癌患者中占比大约为20%~30%。

素来被称为“最凶险”的乳腺癌，尤其是HER2阳性乳腺癌，进展快、容易复发转移，并且预后不良。随着曲妥珠单抗等抗HER2靶向药物的问世，其疗效获得了极大的改善，对患者的长期生存意义重大。

2020年4月，罗氏制药一款新的HER2阳性乳腺癌靶向药——赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)在中国正式上市，这对于很多患者来说，无疑是福音。相比恩美曲妥珠单抗(ado-trastuzumab emtansine)，T-DM1这个名字更为人们所熟悉。

适应症：2013年获FDA批准上市，作为单一制剂用于治疗既往接受过曲妥珠单抗和/或紫杉烷化疗的晚期转移性HER2阳性乳腺癌患者;2019年被FDA批准用于接受紫杉类和曲妥珠单抗新辅助治疗后有残留病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。T-DM1是由罗氏公司的曲妥珠单抗与ImmunoGen公司细胞毒制剂DM1通过一种稳定的链接子二联而成，将DM1递送至HER2阳性乳腺癌细胞，具有“团灭”HER2阳性肿瘤细胞的特点。

关于KATHERINE研究，KATHERINE(NCT01772472)是一项随机、多中心、开放的III期研究，用于评估T-DM1与曲妥珠单抗辅助治疗HER2阳性原发性乳腺癌患者的疗效和安全性。该试验共入组1486例HER2阳性早期乳腺癌患者，在入组前接受过曲妥珠单抗和紫杉类化疗等术前辅助治疗，但在乳腺/腋窝淋巴结中仍发现病理性残留病灶。试验的主要终点是无侵袭性疾病生存期(iDFS)，也就是从接受辅助治疗开始到浸润性乳腺癌复发或死亡的时间。次要终点为无病生存期(DFS)和OS。

研究结果显示，(1)T-DM1组与曲妥珠单抗组iDFS事件发生率：91(12.2%)VS 165(22.2%)(2)DFS率：98(13.2%) VS 167(22.5%)

结论：T-DM1优于曲妥珠单抗，能使残留病灶患者的复发风险显着降低。因此在临床实践当中，新辅助治疗无论采用化疗加单靶或者双靶，未达pCR的患者后续使用T-DM1都是优化治疗选择。此外，在复发转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展的EMILIA研究奠定了T-DM1二线标准治疗地位。研究结果显示T-DM1相比拉帕替尼的二线治疗方案，显着延长了HER2阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期(PFS)和OS。

由此可见，T-DM1的适用人群非常明确，无论是接受新辅助治疗non-pCR的HER2阳性早期乳腺癌患者，还是晚期二线治疗或是后续多线治疗，均为T-DM1的适用对象。因此，T-DM1在国内的上市，必将成为治疗乳腺癌的重磅武器，造福更多的乳腺癌患者。

新药赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)的价格如何?

2020年04月08日，赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)正式在中国商业上市，赫赛莱(T-DM1)目前有两个规格上市，开售价格为：

(1)规格160mg，27633 元/支

(2)规格100mg，19282 元/支

赫赛莱的费用

Kadcyla是注射用的冻干粉针剂，装于西林瓶中，有100mg和160mg两个规格。临用前分别用5ml或8ml无菌注射用水复溶，配制成20mg/ml的注射用溶液，然后再根据患者体重从西林瓶中取出适量溶液，添加到250ml的输液袋中进行静脉输注。

Kadcyla两个规格的定价分别为19282元/100mg，27633元/160mg。根据Kadcyla的药品说明书推荐，每个患者的给药剂量应当按照体重以3.6mg/kg进行换算，每3周静脉注射1次，21天为一个周期(疗程)，给药直至疾病进展或者不超过14个疗程。治疗期间，如果患者体重变化不超过10%，不需要调整剂量。以一个普通成人患者(60kg)为例，年治疗费用达到65万元，援助赠药后的年治疗费用大约32.8万元。

Kadcyla目前尚未进入2020年国家医保目录。