赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)_国内首款上市的ADC药物

ADC 药物，由单克隆抗体、偶联链(linker)和细胞毒性小分子药物三部分组成，该类药物填补了抗体药物和传统化疗药物之间的空白，提高了药物的特异性并改善了治疗窗口。近年来，国内外多家企业纷纷布局该领域，不过截至目前全球仅有 6 款 ADC 药物获批上市，除了 Kadcyla，分别是辉瑞/惠氏的 Mylotarg 和 Besponsa、武田/Seattle Genetics 的 Adcetris、阿斯利康的 Lumoxiti 以及罗氏的 Pilivy。

药剂名：Kadcyla 赫赛莱

通用名：Ado-trastuzumab Emtansine (T-DM1)曲妥珠单抗-美坦新偶联物

制药商：Roche/罗氏制药

规格1：100mg-1瓶/盒 冻干粉

规格2：160mg-1瓶/盒 冻干粉

2020年4月，罗氏制药一款新的HER2阳性乳腺癌靶向药——赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)在中国正式上市，这对于很多患者来说，无疑是福音。赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)获批的适应症是：单药治疗接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗，即新辅治疗non-pcr的患者进行辅助强化治疗。

乳腺癌也被称为粉红杀手，2018年国际癌症研究机构的最新数据显示，乳腺癌在全球女性癌症种的发病率为24.2%，排名女性癌症第一，其中发展中国家占到了52.9%。在我国乳腺癌的发病率呈逐年上升的趋势，每年有30多万女性被诊断出乳腺癌。

另一方面，在保险的理赔实务中，乳腺癌的理赔也占比很高。比如，2019年度泰康人寿理赔报告显示乳腺癌是理赔排名第二的恶性肿瘤疾病，仅次于甲状腺癌，占比达到了22.76%(见下图)。

在所有的乳腺癌患者中，大约有20-30%是属于HER2阳性。这种分型的病情较为凶险，预后差，容易复发和转移，患者的生存期短。HER2阳性乳腺癌一直以来使用的靶向药是赫赛汀(曲妥珠单抗)和帕捷特(帕妥珠单抗)。

1、原有的靶向药赫赛汀(曲妥珠单抗)有什么不足?

尽管经典的靶向药赫赛汀(曲妥珠单抗)和帕捷特(帕妥珠单抗)改变了HER2阳性乳腺癌患者群体的临床结果，但是研究也发现，对于使用赫赛汀(曲妥珠单抗)辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者，10年后仍有约25%的患者会复发转移。

即使使用赫赛汀(曲妥珠单抗) 帕捷特(帕妥珠单抗)双靶治疗后，仍有约40-60%的患者未达到病理学完全缓解(pCR)率，而这些新辅助治疗后未达到病理学完全缓解(pCR)率的患者，5年内复发风险高于pCR的患者，少数风险甚至接近80%。

2、新药赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)有什么特点?

罗氏制药利用硫醚键将经典的抗HER2靶向药物赫赛汀(曲妥珠单抗)与抑制微管聚集的化疗药物美登素连接成的稳定的抗体偶联药物。通过将这两个药物偶联，利用赫赛莱的靶向功能，可向HER2阳性癌细胞直接递送强效化疗药物，对癌细胞进行化疗杀伤，同时限制化疗药物对健康组织的伤害。这种新的药物具有靶向肿瘤细胞的杀伤特点，因此也被形象的称为“生物导弹”。

3、新药赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)的疗效如何?

研究表明，赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)组患者辅助治疗后3年内，无侵袭性癌生存率(iDFS)达到88.3%，曲妥珠单抗单药组为77%，两组绝对差异11.3%。而且研究也证实，对于新辅助治疗手术后仍有残存病灶的HER2阳性乳腺癌患者，在使用恩美曲妥珠单抗治疗后，能够进一步降低50%的疾病复发及死亡风险。

4、新药赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)的价格如何?

2020年04月08日，赫赛莱(恩美曲妥珠单抗)正式在中国商业上市，赫赛莱(T-DM1)目前有两个规格上市，开售价格为：

(1)规格160mg，27633 元/支

(2)规格100mg，19282 元/支

5、赫赛莱的费用

Kadcyla是注射用的冻干粉针剂，装于西林瓶中，有100mg和160mg两个规格。临用前分别用5ml或8ml无菌注射用水复溶，配制成20mg/ml的注射用溶液，然后再根据患者体重从西林瓶中取出适量溶液，添加到250ml的输液袋中进行静脉输注。

Kadcyla两个规格的定价分别为19282元/100mg，27633元/160mg。根据Kadcyla的药品说明书推荐，每个患者的给药剂量应当按照体重以3.6mg/kg进行换算，每3周静脉注射1次，21天为一个周期(疗程)，给药直至疾病进展或者不超过14个疗程。治疗期间，如果患者体重变化不超过10%，不需要调整剂量。以一个普通成人患者(60kg)为例，年治疗费用达到65万元，援助赠药后的年治疗费用大约32.8万元。

Kadcyla目前尚未进入2020年国家医保目录。