吉瑞替尼和维奈托克方案针对FLT3突变急性髓系白血病患者的效果，吉瑞替尼单药也可提高生存率

采用标准化疗治疗的复发性或难治性急性髓系白恤病（AML）的中位总生存率为4至7个月。研究中所有FLT3突变患者的总生存期为10个月。

　　在一项多中心1期研究中，FMS相关酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂吉瑞替尼和维维奈托克的新方案在标准剂量下具有耐受性，并且对晚期FLT3突变急性髓性白血病（AML）产生了高缓解率。

　　在此1期研究之前，尚未对吉瑞替尼和维奈托克的组合进行临床研究。主要目标是安全性和确定推荐的第2阶段剂量。

　　在第一阶段研究中，共有61名患者入组，中位年龄为63岁。三分之二的人复发，三分之一的人难治。

　　在任何剂量治疗的FLT3突变患者（其中56名入组患者）中，修改后的综合缓解率为75％。这种修改后的比率结合了完全缓解、加上血细胞计数不完全恢复的完全缓解、加上血小板不完全恢复的完全缓解、加上形态学无白血病状态。

　　中位缓解时间不到一个月，中位缓解时间为4.7个月。中位随访时间为17.5个月。

　　采用标准化疗治疗的复发性或难治性AML的中位总生存率为4至7个月。研究中所有FLT3突变患者的总生存期为10个月。

　　研究中发现的主要毒性是骨髓抑制，通过剂量调整成功控制了骨髓抑制。早期死亡率与吉瑞替尼单药治疗相似。

　　AML是成人最常见的白血病类型之一，但仍然很少见，仅占总体癌症的1％左右。诊断时的平均年龄为68岁。接受标准诱导化疗的患者进入缓解期。

　　2017年，美国食品药品监督管理局批准了三种新药：IDH抑制剂恩西地平、BCL-2抑制剂维奈托克以及FLT3抑制剂midostaurin和吉瑞替尼。

　　单独服用吉瑞替尼可以提高生存率。维奈托克添加到DNA低甲基化剂和低剂量阿糖胞苷中，改善了新诊断的老年患者的预后。作为单一药物，维奈托克的疗效并不显着，但它与其他药物联合使用似乎可以发挥协同作用。