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恩西地平如何治疗急性髓系白血病?

发布日期:2024-04-21 浏览次数:

恩西地平(enasidenib)是一种治疗急性髓性白血病(AML)的口服靶向治疗药物,通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)发挥作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞(原始细胞)成熟为健康且有功能的红细胞、白细胞和血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。

恩西地平如何治疗急性髓系白血病?

  我们的身体需要这些细胞将氧气输送到组织(红细胞),帮助抵抗感染(白细胞),并帮助预防出血(血小板)。

  2017年8月,FDA批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的急性髓系白血病(AML)成年患者,这些患者的疾病在之前的治疗后病情复发或没有改善。

  恩西地平是IDH2抑制剂药物类别中的第一种药物。它针对突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。

  恩西地平的有效性在一项对199名复发或难治性AML患者进行的单臂试验中得到了证明,这些患者通过RealTime IDH2检测检测到存在IDH2突变。

  经过至少6个月的治疗后,19%的患者获得完全缓解(治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复),中位时间为8.2个月。此外,4%的患者获得完全缓解,血细胞计数部分恢复,中位时间为9.6个月。

  在研究开始时因AML需要输血或血小板的157名患者中,34%在恩西地平治疗后不再需要输血。

  恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素(胆汁中的物质)水平升高和食欲下降。


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