恩西地平如何治疗急性髓系白血病？

恩西地平（enasidenib）是一种治疗急性髓性白血病（AML）的口服靶向治疗药物，通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）发挥作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞（原始细胞）成熟为健康且有功能的红细胞、白细胞和血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。

　　我们的身体需要这些细胞将氧气输送到组织（红细胞），帮助抵抗感染（白细胞），并帮助预防出血（血小板）。

　　2017年8月，FDA批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者的疾病在之前的治疗后病情复发或没有改善。

　　恩西地平是IDH2抑制剂药物类别中的第一种药物。它针对突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。

　　恩西地平的有效性在一项对199名复发或难治性AML患者进行的单臂试验中得到了证明，这些患者通过RealTime IDH2检测检测到存在IDH2突变。

　　经过至少6个月的治疗后，19％的患者获得完全缓解（治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复），中位时间为8.2个月。此外，4％的患者获得完全缓解，血细胞计数部分恢复，中位时间为9.6个月。

　　在研究开始时因AML需要输血或血小板的157名患者中，34％在恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中的物质）水平升高和食欲下降。