恩西地平治疗急性髓系白血病如何发挥作用，效果好吗？

恩西地平（Idhifa/Enasidenib）是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要被用于治疗急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）等血液系统恶性肿瘤。它通过抑制IDH酶的活性，调节细胞代谢途径，从而达到抑制肿瘤细胞生长和扩散的目的。

　　恩西地平的治疗原理主要是基于其对IDH2突变体的作用。在急性髓性白血病中，IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，能够将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，IDH2的突变会导致产生NADPH依赖的-α酮戊二酸降解为R( -) 2羟基戊二酸二乙酯(2HG)，这种代谢产物能够促进癌症的形成及发展。恩西地平作为IDH2抑制剂，通过抑制突变的IDH2，进而抑制2HG的产生，从而达到治疗肿瘤的目的。

　　FDA在2017年8月1日批准了恩西地平上市，用于治疗伴有变异型IDH2的难治性或复发性急性髓细胞性白血病（R/R AML）的成年病患。在一项对199名复发或难治性AML患者进行的单臂试验中，恩西地平展示了显著的疗效，经过至少6个月的治疗后，19％的患者获得完全缓解，4％的患者获得部分缓解。

　　然而，恩西地平也存在一些副作用，包括骨髓抑制、肝毒性、心电图异常等。骨髓抑制可能导致贫血、易出血和感染等并发症；肝毒性可能导致肝功能异常、黄疸、肝炎等症状；心电图异常可能增加心律失常和心脏问题的风险。此外，恩西地平还可能引起恶心、呕吐、腹泻、疲劳等其他不良反应。

　　因此，在使用恩西地平治疗期间，患者需要定期进行血液检查、肝功能检查和心电图检查，以监测血细胞计数、肝功能和心脏状况。医生可能会根据检查结果调整剂量或暂停治疗，以确保患者的安全。

　　总的来说，恩西地平作为一种针对IDH2突变的口服抑制剂，为急性髓性白血病的治疗提供了新的选择。然而，患者在使用时需要注意其可能的副作用，并在医生的指导下进行规范治疗。