恩西地平治疗IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病的批准历史

美国食品和药物管理局于2017年8月1日批准（enasidenib）恩西地平用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。

　　AML是一种快速进展的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶发挥作用。

　　恩西地平的疗效在一项单组试验中进行了研究，该试验纳入了199名患有复发性或难治性AML的患者，这些患者通过RealTime IDH2检测检测到存在IDH2突变。该试验测量了治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复（完全缓解或CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病证据且血细胞计数部分恢复（完全缓解且部分血液学检查）的患者百分比。恢复或CRh）。经过至少6个月的治疗，19％的患者经历CR，中位时间为8.2个月，4％的患者经历CRh，中位时间为9.6个月。研究开始时，157名因AML需要输血或血小板的患者中，34％的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中发现的物质）水平升高和食欲下降。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

　　恩西地平的处方信息包括一条黑框警告，称可能会发生称为分化综合征的不良反应，如果不治疗可能致命。