百瑞斯明治疗真性红细胞增多症的试验数据

一项多中心、开放标签、双臂、平行组、研究者发起的2期随机试验（NCT03003325），采用组序列自适应设计。这项研究涉及意大利的21个血液学中心。参与者按连续顺序招募。参与该研究的患者年龄为18-60岁，根据2008-16世界卫生组织标准诊断为原发性红细胞增多症。符合条件的患者被随机分配（1:1）接受静脉切开术和低剂量阿司匹林（标准组），或在标准治疗（实验组）的基础上接受百瑞斯明。

随机分配到标准组的患者接受静脉切开术（每次静脉切开300毫升，以保持红细胞压积值低于45%）和低剂量阿司匹林（每天100毫克）的治疗，如果没有禁忌的话。随机分配到实验组的患者每2周接受一次百瑞斯明皮下注射，在仅静脉切开的方案基础上，固定剂量为100μg。

研究结果

对146名患者进行了筛查，127名患者被随机分配到标准组（n=63）或实验组（n=64）。中位随访期为12.1个月（IQR 12.0-12.6）。在第二次预先计划的中期分析中，实验组（50名患者中有42名[84%]）的有效率高于标准组（50例患者中有30名[60%]；绝对差异24%，95%CI 7-41%，p=0.0075）。观察到的z值（2.6001）超过了疗效的临界值（2.5262），早期阶段性调整的p值显示出实验治疗的优越性。因此，数据安全监测委员会决定停止患者累积，以获得压倒性的疗效，并根据协议继续随访2年。

 

药物安全性

在安全性分析中，组间3级或以上不良事件发生频率没有统计学上的显著差异；百瑞斯明最常见的不良事件是实验组的中性粒细胞减少症（50名患者中有4名[8%]）和标准组的皮肤症状（50名病人中有2名[4%]）。未发生4级或5级不良反应。

试验结论

在真性红细胞增多症的低风险患者中，用百瑞斯明补充静脉切开术似乎是安全有效的，可以稳定地将红细胞压积值维持在目标值。

百瑞斯明治疗真性红细胞增多症的作用效果

百斯瑞明是目前亚洲首款治疗真性红细胞增多症的生物制剂，是一种长效型干扰素药物，可与I型干扰素受体(IFNAR)的跨膜受体结合以发挥细胞效应。百斯瑞明可靶向作用于携带基因突变的骨髓造血干细胞，深度、持久控制血细胞数量，可以每两周注射一次，血细胞维持正常水平达到1.5年后，Besremi的给药频率可延长到每四周一次。

百瑞斯明的购药渠道

百瑞斯明目前还没有在国内大陆上市，医院药房还买不到。有需要的患者可以去已经上市的地区购买，但路远，一路上所需要的费用会增加，出行也不便利，有需要的患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物邮寄到家，签订合同，保证正品，价格也实惠，性价比更高，但药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。