培米替尼（达伯坦）的说明书,适应症,作用效果,用法用量及副作用

 关于培米替尼（达伯坦）

       2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Incyte的Pemazyre®（pemignib），这是一种FGFR亚型1、2和3的选择性口服抑制剂，用于治疗之前接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，通过FDA批准的测试检测到了成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排。

       在日本，Pemazyre®被批准用于治疗带有FGFR2融合基因的不可切除胆道癌症患者，这些患者在癌症化疗后病情恶化。在欧洲，Pemazyre®被批准用于治疗成人局部晚期或转移性胆管癌，其FGFR2融合或重排在至少一次系统治疗后取得进展。Incyte在美国、欧洲和日本销售Pemazyre®。

       2018年12月，Innovent和Incyte就Incyte发现和开发的三种临床阶段候选产品进行了战略合作，其中包括pemiganib（FGFR1/2/3抑制剂）。根据协议条款，Innovent已获得在中国大陆香港、澳门和台湾开发和商业化三项资产的权利。

       2020年3月，Innovent宣布，第一名患者在中国晚期胆管癌患者中接受了评估培米替尼的关键注册试验。

       2021年6月，台湾食品药品监督管理局（TFDA）批准Pemazyre®用于治疗既往患有FGFR2融合或重排的无法切除的局部晚期或转移性胆管癌的成年人。

       2022年1月，香港卫生署（DH）批准Pemazyre®通过成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排治疗局部晚期或转移性胆管癌的成人，这些患者在至少一种先前的全身治疗后取得进展。

        2022年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准Pemazyre®通过成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排治疗成人局部晚期或转移性胆管癌，经验证的诊断测试证实，该测试在至少一种系统治疗后取得了进展。

       Pemazyre®是Incyte Corporation的商标。

       培米替尼（达伯坦）的作用效果

      Pemazyre®由Incyte发现，并授权Innovent在中国大陆、香港、澳门和台湾市场进行开发和商业化，是中国首个被批准用于治疗胆管癌（一种癌症胆道癌）的选择性酪氨酸激酶抑制剂，这是继其于2022年1月在香港市场获得批准后的一个新里程碑，并于2021年6月在台湾市场上市。

       中国的批准是基于两项临床研究。一项是FIGHT-202研究，这是一项2期、多中心、开放标签、单臂研究（NCT02924376），评估了培伐替尼在既往接受过治疗、局部晚期或转移性胆管癌的成年（年龄≥18岁）患者中的安全性和有效性，这些患者有FGFR2融合或重排的记录。另一项研究是在中国进行的一项桥接研究（CIBI375A201，NCT04256980），评估了pemiganib在中国胆管癌患者中的安全性和有效性。主要终点是由独立放射学审查委员会（IRRC）根据RECIST V1.1评估的总有效率（ORR）。

       在FIGHT-202研究中，截至日期（2020年4月7日），共有108名FGFR2融合/重排的受试者被纳入研究，并口服接受了每天13.5mg的培米替尼（第三季度，2周开/1周休），IRRC确认的ORR为37.0%（95%CI:27.94%，46.86%），包括4个完全缓解（CR）。中位反应持续时间（DOR）为8.08个月，40名有反应的患者中有26名（66.0%）的反应持续时间≥6个月，15名（37.5%）的反应维持时间≥12个月。在研究CIBI375A201中，截至数据截止日期（2021年1月29日），在入选的30名可评估疗效的中国受试者中，IRRC确认的ORR为50%（95%CI:31.3%，68.7%）。FIGHT-202和研究CIBI375 A201的总体安全性相似，根据CTCAE V5.0，大多数不良事件为1级或2级。在中国胆管癌患者中，Pemiginib通常耐受性良好。

        培米替尼（达伯坦）的用法用量

       按照医生的指示口服这种药物，随餐或不随餐服用。为了治疗骨髓/淋巴样肿瘤，这种药物通常每天服用一次。对于胆管癌的治疗，这种药物通常以21天为周期（13.5mg每天一次，持续14天，然后停止用药7天）。按照医生的指示继续以这种方式服药。吞下整个片剂。不要压碎、咀嚼、分裂或溶解片剂。

       如果您呕吐剂量的pemigatinib，请不要服用另一剂。在正常预定时间服用下一剂。不要同时服用两剂。

       培米替尼（达伯坦）的副作用

 

       可能会出现眼睛干涩、食欲不振、体重减轻、口腔溃疡、口干、味觉改变、恶心、呕吐、腹泻、便秘、疲倦/虚弱、头痛或皮肤干燥。如果这些影响中的任何一种持续或恶化，请立即告诉您的医生或药剂师。

       为了缓解或预防眼睛干涩，请使用润滑性眼药水或凝胶（如人工泪液）。

       可能会发生暂时性脱发。治疗结束后应恢复正常的头发生长。

       使用这种药物的人可能会有严重的副作用。但是，您已经开了这种药物，因为您的医生判断对您的益处大于副作用的风险。医生的仔细监测可能会降低您的风险。

       如果您有任何严重的副作用，请立即告诉您的医生，包括：视力变化（如视力模糊、看到飞蚊症/闪光）、高磷酸盐水平的迹象（如肌肉痉挛、精神/情绪变化、嘴巴周围麻木/刺痛）、指甲问题（如指甲松动）、胃/腹痛、眼睛/皮肤发黄、肾脏迹象问题（如尿量变化）、感染迹象（如发烧、发冷）、胸痛、呼吸急促、关节痛、手/脚刺痛/灼热/肿胀、脱水迹象（如极度口渴、头晕、昏厥）、异常疲倦、容易瘀伤/出血。

        对这种药物非常严重的过敏反应是罕见的。但是，如果您发现任何严重过敏反应的症状，包括：皮疹，瘙痒/肿胀（尤其是面部/舌头/喉咙），严重头晕，呼吸困难，请立即寻求医疗帮助。

       这不是可能的副作用的完整列表。如果您发现上面未列出的其他影响，请联系您的医生。