阿伐曲波帕治疗血小板减少症临床效果如何？阿伐曲波帕医保报销条件，价格

　Doptelet (Avatrombopag) 阿伐曲泊帕片剂，又名阿伐曲波帕，是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板计数量少，导致淤伤和出血风险增加。目前ITP尚无治愈疗法，这些患者在接受各种治疗方法后通常会复发，仍然需要药物来降低临床重大出血的风险。

　　【药品名称】

　　商品名：苏可欣

　　通用名：马来酸阿伐曲泊帕片

　　【适应症】

　　本品适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。

　　慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。

　　苏可欣阿伐曲波帕治疗慢性肝病相关血小板减少效果如何？

　　在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究[ADAPT-1 研究(NCT01972529) 和 ADAPT-2 研究(NCT01976104)]中，评估了本品在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40 x109 L）或高基线血小板计数队列（ ≥ 40 至 ＜ 50 x109 L）；并以 2:1 的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组；根据患者是否合并肝细胞癌（HCC）和诊断性检查或手术的出血风险（低、中或高）进行分层。未纳入接受神经外科手术、开胸手术、剖腹手术或器官切除术的患者。

　　低基线血小板计数队列中的患者口服本品 60 mg/次或安慰剂，每日 1 次，连续口服 5 天，高基线血小板计数队列中的患者口服本品 40 mg/次或安慰剂，每日 1 次，连续口服 5 天；在末次治疗后的 5 至 8 天内接受诊断性检查或手术。所有受试者中 66％ 为男性，35％ 为女性；中位年龄 58 岁；61％ 为白人，34％ 为亚洲人，3％ 为黑人；低基线血小板计数队列和高基线血小板计数队列的患者特征相似。

　　在 ADAPT-1 研究中（n=231），149 名患者接受本品治疗，82 名患者接受安慰剂治疗。低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为 31.1 x109/L 和 30.7 x109/L。高基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为 44.3 x109/L 和 44.9 x109/L。

　　在 ADAPT-2 研究中（n=204），128 名患者接受本品治疗，76 名患者接受安慰剂治疗。低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为 32.7 x109/L 和 32.5 x109/L。高基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂治疗患者的平均基线血小板计数分别为 44.3 x109/L 和 44.5 x109/L。

　　不同基线血小板计数队列的患者均接受了包括低、中和高出血风险在内的不同类型的诊断性检查或手术；所有患者中有 60.8％（248/430）、17.2％（70/430）和 22.1％（90/430）分别接受了低、中或高出血风险的诊断性检查或手术。阿伐曲泊帕组和安慰剂治疗组中接受低、中、高出血风险诊断性检查或手术的患者比例相似。

　　主要疗效终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后 7 天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要疗效终点包括诊断性检查或手术当天血小板计数 > 50 x109/L 的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。

　　用于止血的急救治疗包括：全血输注、红细胞（RBC）输注、血小板输注、新鲜冰冻血浆（FFP）或冷沉淀输注、维生素 K、去氨加压素、重组活化因子 VII、氨基己酸、氨甲环酸、止血手术或介入治疗。在两个基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组中的应答患者比例高于安慰剂组，且具有临床意义和统计学显著性差异。

　　此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（ ≥ 50x109/ L）的患者比例均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 69％ 和 4％（P<0.0001）；在 ADAPT-2 中分别为 67％ 和 7％（P <0.0001）；高基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 88％ 和 21％（P <0.0001）；在 ADAPT-2 研究中分别为 93％ 和 39％（P <0.0001）。 

　　两个队列中阿伐曲泊帕组血小板计数从基线至诊断性检查或手术当天的平均变化幅度均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在 ADAPT-1 中变化幅度分别为 32 x109/L 和 0.8 x109/L（P<0.0001）；在 ADAPT-2 研究中分别为 31.3 x109/L 和 3.0 x109/L（P <0.0001）；高基线血小板计数队列在 ADAPT-1 中变化幅度分别为 37.1 x109/L 和 1.0 x109/L（P <0.0001）；在 ADAPT-2 研究中分别为 44.9 x109/L 和 5.9 x109/L（P <0.0001）。 阿伐曲泊帕组从给药后第 4 天开始，观察到血小板计数增加，在第 10-13 天达到峰值，诊断性检查或手术后第 7 天降低，然后在第 35 天恢复至接近基线值。

　　【苏可欣丨阿伐曲泊帕新版医保报销条件】

　　限择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。

　　协议有效期：2021年3月1日至2022年12月31日