急性髓系白血病新药吉瑞替尼效果到底好不好？价格太贵有优惠政策吗？

近年来，在国内外已经上市的急性髓系白血病治疗新药包括BCL2抑制剂venetoclax维奈克拉和 FLT3 抑制剂 gilteritinib吉瑞替尼，IDH1抑制剂 ivosidenit目前在国外已经上市，在国内已进入了审批阶段，有望很快上市。在国外已经上市、国内没有上市的新药还有 FLT3 抑制剂 midostaurin、IDH2抑制剂 enasidenib、GO 单抗等,这些新药的应用未来有望提高急性髓系白血病的疗效,降低治疗不良反应。

　　吉瑞替尼（Xospata，适加坦）是选择性FLT3激酶抑制剂，吉瑞替尼对FLT3-ITD和FLT3-D835突变均有效，并同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶。

　　吉瑞替尼在中国获批的适应症为：治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉瑞替尼治疗治疗FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病效果如何？能否延长患者生命？

　　临床试验发现：吉瑞替尼二线治疗FLT3突变的复发/难治性AML，相比化疗组显著延长了中位OS（9.3vs.5.6个月），降低死亡风险达36%。

　　吉瑞替尼组和化疗组的中位无事件生存期分别为2.8个月和0.7个月；伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解的患者百分比分别为34%和15.3%；完全缓解的患者百分比分别为21.1%和10.5%。

　　安全性方面，吉瑞替尼安全性优于化疗组；吉瑞替尼最常见的不良反应为发热性中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。　

　　2021版CSCO指南建议急性髓系白血病治疗方案：

　　挽救化疗,继之HLA配型相合同胞或无关供体或单倍体造血干细胞移植。

　　靶向治疗(后续可行异基因造血干细胞移植)

　　FLT3-ITD突变AML: Gilteritinib吉瑞替尼

　　FLT3-TKD突变AML:Gilteritinib吉瑞替尼