维奈克拉(Venetoclax)成为急性髓系白血病患者的一种新治疗选择！

维奈克拉（Venetoclax,又称维奈托克），是全球首个靶向B细胞淋巴瘤因子2（B-cell lymphoma 2，BCL-2）的小分子选择性抑制剂类药物，由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司联合开发，最早于2016年4月11日获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为唯可来/Venclexta.

　　目前，急性髓系白血病（AML）一线治疗手段主要是强诱导化疗，但部分伴有合并症的患者或老年患者往往不适合接受强化疗，总体生存很差。2020年12月，全球首个BCL-2抑制剂唯可来（维奈克拉片）在中国获批，打破了AML治疗领域近几十年来无突破性创新疗法的僵局，为中国患者带来新曙光。

　　从全球范围看，中国是AML疾病负担最重的国家之一，伤残调整生命年（DALY）仅次于印度，位居全球第二。尽管近20年来因为新的药物和治疗方式不断涌现，几种主要的恶性血液肿瘤的生存率均有所提升，但AML仍是预后最差的白血病亚型之一，超过45%的AML患者由于各种原因而不适合接受强诱导化疗，他们的治疗选择非常有限，临床急需创新、有效且安全的治疗方案来改善这部分患者的生存。

　　维奈克拉与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一种血液肿瘤，临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展十分迅速。

　　治疗上，按照患者是否适合强诱导化疗，可采取两种截然不同的治疗策略。对于适合强诱导化疗的患者，医生可以帮助患者实现完全缓解，甚至追求治愈。

　　但对于不适合强诱导化疗的患者，长久以来可选择的治疗手段十分有限，中位生存期可能只有6-10个月。

　　因此，对于不适合强诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者，亟待安全、有效、可耐受的治疗选择。

　　目前FDA已获批的适应症包括：

　　（1）治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的患者，无论有无17p缺失，但至少接受过一种治疗。

　　（2）联合利妥昔单抗治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者。

　　（3）联合阿扎胞苷，或地西他滨或小剂量阿糖胞苷一线治疗75岁以上或因患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病成年人。

　　值得一提的是，由于急性髓系白血病多发于中老年患者，对于不能接受化疗或骨髓移植的患者，几乎没有其他的治疗选择。

　　而维奈克拉可在不适合接受化疗的老年急性髓系白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率令维奈克拉成为老年急性髓系白血病患者的一种新的治疗选择。