依鲁替尼治疗年轻的复发性华氏巨球蛋白血症效果好吗？

由于该病罕见且诊断时的中位年龄为70岁，导致适合接受大剂量治疗的患者很少，因此确定 ASCT在WM患者中的作用和时机极具挑战性。已发表的报告大多数来自病例报告和无对照的小型研究，很少可作为决策的基础。

　　EBMT分析了1991.1-2005.12，158例接受ASCT的WM成人患者（诊断时的中位年龄49岁），发现5年时的复发率为52.1%，5年PFS和OS率分别为39.7%和68.5%，且受既往治疗线数和移植时疾病状态的显著影响。因此作者得出结论，应考虑将ASCT作为年轻晚期WM患者的治疗选择，而不建议用于化疗耐药或既往治疗> 3线治疗的患者。

　　在缺乏循证证据的情况下，一些共识方法为确定ASCT的适应证提供了有价值的工具。在2017年ASH年会上，共识文件未推荐自体ASCT作为诱导治疗有效患者的一线选择。因此ASCT仍然是年轻、化疗敏感、复发WM患者考虑的治疗选择。另一方面，在复发的年轻患者中，依鲁替尼也是一种有效的治疗选择，特别是在存在MYD88L265P且无CXCR4突变的患者。然而，MYD88 WT复发患者从依鲁替尼中获益最少，对于这些罕见患者，化疗挽救治疗后ASCT巩固治疗可能是一种有意义的选择，尤其是当首次缓解持续时间< 2年时。

　　更具有挑战性的是一线化疗免疫治疗后复发的年轻CXCR4突变患者，此时应根据一线缓解持续时间、体能状态和合并症以及临床试验可用性谨慎考虑ASCT选择。化疗难治性CXCR4突变患者应避免ASCT；而对于化疗敏感患者，在缺乏临床试验的情况下，化疗再诱导后ASCT可能带来长期缓解。

　　此外还可考虑将ASCT作为有症状、淀粉样变性复发患者的巩固手段。基于现有证据，化疗耐药患者和既往治疗> 3线的患者，尤其是MYD88突变/CXCR4 WT患者，应首选依鲁替尼而非ASCT.