维莫非尼在复发或难治性毛细胞白血病患者中的治疗效果及安全性

发表在《Blood》杂志上的一项研究深入探讨了口服BRAF抑制剂维莫非尼在复发或难治性（R/R）毛细胞白血病（HCL）患者中的治疗效果及安全性。

　　毛细胞白血病（HCL）是一种罕见的B细胞淋巴瘤，复发或难治性（R/R）HCL患者的治疗选择有限。

　　研究目的：评估维莫非尼在R/R HCL患者中的治疗效果和安全性。

　　研究方法

　　研究设计：单臂、II期临床试验。

　　患者纳入：36名R/R HCL患者，接受维莫非尼单药治疗。

　　治疗方案：患者每日口服维莫非尼960mg，每日2次，疗程持续≥3个月。对于有残留病变的患者，治疗可延长至6个月。复发患者可再次接受维莫非尼治疗，剂量为240mg~960mg，每日2次。

　　随访与评估：中位随访40个月，评估总缓解率、完全缓解（CR）率、部分缓解（PR）率、无复发生存期（RFS）、总生存率（OS）及不良事件（AE）。

　　研究结果，疗效：

　　总缓解率：86%

　　CR率：33%

　　PR率：53%

　　中位RFS：19个月

　　再治疗缓解率：86%的复发患者实现完全血液学缓解

　　中位OS：随访4年时为82%

　　复发情况：约68%的应答者在中位随访40个月后出现复发。

　　剂量与复发风险：与维莫非尼累积治疗剂量>230000mg相比，<150000mg时与较低的复发风险相关。

　　生存分析：治疗第1年内没有复发的患者OS显著较高（P=0.02）。

　　安全性：

　　再治疗组中，除3级皮疹和3级发热/肺炎外，所有AE均为1~2级。

　　与再治疗相关的AE包括关节痛（57%）、光敏（36%）、皮疹（29%）和疲劳（29%）。

　　维莫非尼在R/R HCL患者中表现出高缓解率，且再治疗对于复发患者而言是一种安全且有效的治疗选择。尽管存在复发和少数耐药病例，但维莫非尼仍显示出良好的长期预后。

　　研究未发现与维莫非尼再治疗相关的异常毒性，表明其安全性可接受。

　　注意事项

　　该研究为单臂试验，缺乏对照组，因此结果需进一步验证。

　　维莫非尼的疗效可能受多种因素影响，如患者个体差异、疾病状态等。

　　对于复发患者，维莫非尼的再治疗策略需根据患者具体情况制定。

　　综上，维莫非尼在R/R HCL患者中的治疗效果显著，且再治疗对于复发患者而言是一种可行的治疗选择。