tazemetostat （他泽司他）可以治疗前列腺癌或者膀胱癌吗？

Tazverik (tazemetostat) 是第一种专门针对上皮样肉瘤开发的治疗方法 。然而，最近的研究表明，它可能在治疗更多的疾病方面发挥作用。包括臭名昭著的难以治疗的实体瘤。

只有时间（和临床试验结果）才能证明Tazverik 是否适用于更多的适应症。在此期间，这里有关于它作为一种潜在治疗方法正在研究的癌症类型的所有值得了解的信息。

tazemetostat 是什么？

Tazemetostat 是一种靶向表观遗传调节剂。Tazemetostat 通过抑制肿瘤细胞中常见的 EZH2 突变形式发挥作用。其目标是减缓癌症的进展1。

Tazverik 批准用于哪些用途？

目前，Tazverik (tazemetostat) 已获得美国食品与药物管理局（FDA）批准，用于治疗上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤（无论是否存在 EZH2 突变）。Tazverik 的批准是加速批准。这意味着它是根据当时的临床试验数据批准的。不过，可能还需要进一步的临床试验来验证其疗效并支持其批准。

tazemetostat 治疗上皮样肉瘤的效果如何？

为美国食品及药物管理局加速审批提供依据的临床试验报告了这些结果：

在接受tazemetostat 治疗的患者中，13% 的肿瘤缩小了；

在接受tazemetostat 治疗的患者中，1.6% 的患者获得了完全应答（即肿瘤完全消失）；

67% 对治疗有反应的患者的反应持续 6 个月或更长时间。

tazemetostat 治疗滤泡性淋巴瘤的效果如何？

以上就是所报告的临床试验结果的要点：

1、对于没有 EZH2 突变的患者

中位应答时间为 3.9 个月；

在接受tazemetostat 治疗的患者中，34% 的肿瘤缩小或消失；

中位应答持续时间为 13 个月；

对治疗有反应的人中，有 56% 的反应持续了 6 个月以上，有 39% 的反应持续了 12 个月以上。

2、对于 EZH2 基因突变的患者

中位应答时间为 3.7 个月；

在接受tazemetostat 治疗的患者中，69% 的肿瘤缩小或消失；

中位应答持续时间为 10.9 个月；

在对治疗有反应的人中，59%的人保持了 6 个月以上的反应，21%的人保持了 12 个月以上。

tazemetostat 可用于治疗前列腺癌吗？

Tazemetostat 目前在任何地方都没有被批准用于治疗前列腺癌。不过，目前正在进行研究和临床试验，探索它在治疗这类癌症中的潜在作用。其中一个例子是正在进行的 1-2 期 CELLO-1 研究。该研究探讨了Tazverik 与 Zytiga（醋酸阿比特龙）或 Xtandi（恩扎鲁胺）联合用于转移性耐受性前列腺癌（mCRPC）患者的治疗5。

这些是报告的主要结果：

Tazemetostat 在克服对阿比特龙和恩扎鲁胺等雄激素信号转导抑制剂（ASI）的耐药性方面显示出潜力。

初步结果显示，一些患者的前列腺特异性抗原（PSA）水平有所下降，尤其是那些接受tazemetostat 加恩杂鲁胺治疗的患者。

与阿比特龙组相比，恩杂鲁胺组的中位放射学无进展生存期（rPFS）更长。

安全性总体可控，最常见的不良反应是疲劳。

CELLO-1 研究预计将于 2024 年 3 月完成。这项研究和其他研究的最终结果将有助于我们更好地了解tazemetostat 治疗前列腺癌的潜力。

tazemetostat 可用于治疗膀胱癌吗？

Tazverik 尚未被批准用于治疗膀胱癌。不过，早期临床试验已显示出一些有希望的结果。具体来说，这些试验表明tazemetostat 与pembrolizumab 结合使用，可通过激活免疫系统来帮助减缓膀胱癌的生长。进一步的研究仍在进行中。不过，一项由 12 名参与者参加的试点研究的初步结果还是很有希望的：

25%的患者对治疗有部分反应，25%的患者病情稳定。

无进展生存期的中位数为 3.1 个月；

中位总生存期为 8.0 个月。

这项研究正在进行中，预计将于 2024 年 6 月底结束。希望报告的结果能让人们对tazemetostat 和pembrolizumab 作为膀胱癌治疗药物的安全性和有效性有更深入的了解。

tazemetostat 可用于治疗横纹肌瘤吗？

横纹肌瘤由许多大细胞组成。它们最常生长在肾脏和其他软组织中，但也可能生长在大脑中。横纹肌瘤具有侵袭性，通常会影响儿童。一项针对少数患者的研究探讨了tazemetostat 在横纹肌瘤治疗中可能发挥的作用7。

在这项小规模研究中，有 4 名儿童患者在完成化疗后接受了治疗。报告的结果如下

4 名患者中有 3 人的无事件生存期达到或超过了 30 个月。这是一个积极的迹象，因为几乎所有的复发都发生在确诊后的两年内，而研究中的患者都超过了这个时间点；

治疗效果普遍良好。大多数患者出现 1-2 级恶心或呕吐，但无需因此减少剂量。所有患者均出现呼吸道和胃肠道感染。一名患者出现了 2 级溴化物蓄积，导致剂量减少。

要更好地了解tazemetostat 在治疗横纹肌瘤方面的潜在作用，还需要进行更多的研究。

tazemetostat 还能治疗什么疾病？

Tazemetostat 正显示出在多个治疗领域的潜力。其中大多数与肿瘤有关，但也有研究表明，Tazverik 可能在治疗 1 型糖尿病方面发挥作用。

还需要更多的数据来证明tazemetostat 对其他适应症的疗效和安全性。不过，有一点是肯定的--治疗医生和研究人员都对这种药物非常感兴趣。希望它也能尽快获得EMA 批准。