阿西米尼（asciminib）的成功率是多少？

适用于治疗预先接受两种或多种TKIs治疗的Ph+ CML-CP成人患者，以及具有T315I突变的Ph+ CML-CP成年患者。第一个适应症根据美国FDA加速批准计划获得批准，基于24周的MMR率;第一个适应症的持续批准可能取决于确认性证据对临床益处的验证和描述®。

Scemblix 是第一种获得 FDA 批准的与 ABL 肉豆蔻酰口袋结合的 CML 治疗药物2.这种新的作用机制，在科学文献中也称为STAMP抑制剂，可以帮助解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生相关的有缺陷的BCR-ABL1基因的突变。

阿西米尼（asciminib）的成功率是多少？

Scemblix（asciminib）的III期ASCEMBL试验的48周新数据显示，在初步分析（24周）与Bosulif*（bosutinib）相比，在长期随访中观察到的结果在费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）患者的长期随访中得以维持，这些患者既往接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗。

在第 63 届美国血液学会年会暨博览会 （ASH） 上发表的这项分析中，接受 Scemblix 治疗的患者在 48 周时的主要分子反应 （MMR） 率为 29.3%，而 Bosulif 组患者为 13.2%，这与 24 周时疗效翻倍一致（25% vs. 13% [P=0.029]）。接受Scemblix治疗的患者中出现不良反应导致停药的比例比Bosulif组低三倍以上（7.1% vs. 25%）。

Scemblix 是第一种获得 FDA 批准的 CML 治疗，它通过与 ABL 肉豆蔻酰口袋结合而起作用2.这种新颖的作用机制，在科学文献中也称为STAMP抑制剂，可以帮助解决CML患者对TKI治疗的耐药性，并克服与白血病细胞过度产生有关的有缺陷的BCR-ABL1基因的突变。Scemblix 继续在 CML-CP 的多线治疗中进行研究。

在这项更新的分析中，反应也是持久的，在Scemblix的62名患者中，有60名在最后一次评估时保持MMR1.Scemblix 继续通过 MR 提供更有利的深度分子反应 （MR）。和 MR4.548 周时的发生率为 10.8% 和 7.6%，而接受 Bosulif 治疗的患者分别为 3.9% 和 1.3%。此外，达到 BCR-ABL1 水平的患者的累积比例是≤48周时的预测指标是该经过大量预处理的患者群体中长期预结果更好的预测指标，Scemblix组高于Bosulif组（50.8% vs 33.7%）。

停止治疗的最常见原因是 37 例 （23.6%） 接受 Scemblix 治疗的患者和 27 例 （35.5%） 接受 Bosulif 治疗的患者缺乏疗效1.Scemblix的中位暴露持续时间为15.4个月（范围为0.0-37.3个月），Bosulif的中位暴露持续时间为6.8个月（范围为0.2-34.3个月）1.随着暴露时间的延长，安全性和耐受性特征与ASCEMBL试验的主要分析保持一致1-4.本分析中报告的最常见（发生率≥ 20%）不良反应是 Scemblix 组的血小板减少症 （29.5%） 和中性粒细胞减少症 （23.1%）;腹泻 （71.1%）、恶心 （46.1%）、ALT 升高 （28.9%）、呕吐 （26.3%）、皮疹 （23.7%）、AST 升高 （21.1%） 和中性粒细胞减少 （21.1%）。