佩米替尼治疗胆管癌展现积极效果

成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合与重排，是胆管癌（CCA）中一种具有临床操作性的基因组变异。佩米替尼，作为一种选择性且高效的口服FGFR1-3抑制剂，已被研究证实对先前接受过治疗并存在FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者具有显著疗效。

　　患者需每日口服一次佩米替尼，剂量为13.5mg，治疗以21天为一个周期（其中连续服药2周，停药1周），直至病情发展或出现无法接受的毒性反应。研究的主要终点是由独立审查委员会根据RECIST v1.1标准评估的队列A的客观缓解率（ORR）；次要终点则涵盖缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及治疗的安全性。

　　该研究共招募了108名患者。最终的分析结果显示，98.6%的患者因病情进展（71.4%）、患者自行停药（8.2%）或不良事件（AE；6.8%）而终止治疗。中位随访时间达到了45.4个月。

　　在疗效方面，ORR达到了37.0%（95%置信区间为27.9%至46.9%），其中3名患者观察到完全缓解，37名患者观察到部分缓解。中位DOR为9.1个月（范围6.0-14.5个月）；中位PFS和OS则分别为7.0个月（范围6.1-10.5个月）和17.5个月（范围14.4-22.9个月）。

　　在安全性方面，最常见的治疗相关不良事件（TEAE）包括高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）和腹泻（47.6%）。总共有15名患者（10.2%）因TEAE而停止使用佩米替尼；其中，肠梗阻和急性肾损伤是最常见的原因（各有2名患者）。

　　综上所述，佩米替尼在先前接受过治疗且存在FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者中，展现出了持久的疗效反应和延长的总生存期，同时不良事件也在可控范围内。