艾曲泊帕治疗儿童持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症的持续缓解研究

艾曲泊帕（ELT）在成人持续性/慢性免疫性血小板减少症（p/cITP）的治疗中已证实其有效性和安全性，且部分患者能实现治疗持续缓解（SRoT）。然而，关于儿童患者的相关数据尚显匮乏。本研究旨在分析艾曲泊帕在儿童p/cITP治疗中的SRoT情况。

　　本研究纳入了单独使用艾曲泊帕治疗超过2个月的p/cITP儿童患者进行分析。SRoT的定义为：在停止艾曲泊帕治疗后，至少6个月内无需进行抢救治疗，且血小板计数维持在≥30×10^9/L。研究共入组了143名患者，其中69.2%（99/143）的患者达到了总体缓解，43.3%的患者实现了完全缓解（CR）或部分缓解（R）。

　　在分析的35名已停用艾曲泊帕的患者中，71.4%（25/35）的患者在停药且未接受其他免疫性血小板减少症治疗的情况下出现了SRoT。这些患者的中位随访时间为0.94年（范围：0.53-3.8年），相当于在所有接受艾曲泊帕治疗的患者中，有17.5%（25/143）实现了SRoT。

　　与复发患者（n=10）相比，SRoT患者（n=25）的CR率明显较高（80%[20/25] vs. 40%[4/10]）。此外，SRoT患者的起始间隔到逐渐减量的时间较短（6.4个月 vs. 9.4个月），从逐渐减量到停药的时间较长（1.1年 vs. 0.3年），以及艾曲泊帕的治疗持续时间更长（1.6年 vs. 0.5年），这些差异均具有统计学意义（p<0.05）。研究还发现，达到CR的患者更容易实现SRoT（p=0.02）。

　　综上所述，艾曲泊帕对69.2%的儿童p/c原发性免疫性血小板减少症患者具有治疗反应，其中17.5%的患者以良好的耐受性实现了SRoT。对于达到CR、尽早开始艾曲泊帕治疗、治疗持续时间较长以及减量速度较慢的患者，其实现SRoT的概率较高。