厄达替尼在治疗卡介苗无效的高危非肌层浸润性膀胱癌中的疗效

对于那些在接受卡介苗（BCG）治疗后病情复发，且不适合或拒绝进行根治性膀胱切除术的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者而言，治疗选择显得尤为有限。值得注意的是，FGFR变异在这类膀胱癌中较为常见。本研究旨在评估口服厄达替尼——一种选择性泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，与膀胱内化疗相比，在这类患者中的治疗效果，特别关注BCG治疗后复发并携带FGFR3/2变异的患者。

　　研究对象为年龄≥18岁、患有复发性、经卡介苗治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（高级别Ta/T1），且存在特定FGFR变异、拒绝或不适合进行根治性膀胱切除术的患者。他们被随机分配至两组：一组每天口服6mg的厄达替尼，另一组接受研究者选择的膀胱内化疗（丝裂霉素C或吉西他滨）。研究的主要终点是无复发生存期（RFS），而关键的次要终点则是治疗的安全性。

　　然而，由于患者招募速度缓慢，研究不得不提前终止。最终，73名患者按照2:1的比例被随机分配到厄达替尼组（n=49）和化疗组（n=24）。两组的无复发生存期（RFS）中位随访时间均为13.4个月。在厄达替尼组中，未达到中位RFS[95%置信区间（CI）为16.9个月至无法估计]，而在化疗组中，中位RFS为11.6个月（95%CI为6.4-20.1个月）。风险比估计值为0.28（95%CI为0.1-0.6；标称P值=0.0008）。在安全性方面，这两组的结果与厄达替尼和化疗的已知安全性情况基本一致。