靶向药物厄达替尼使部分晚期膀胱癌患者受益

厄达替尼（Balversa）成为美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一种针对基因改变的疗法，用于治疗转移性尿路上皮癌（最常见的膀胱癌类型）患者。

　　FDA加速批准了该药物，根据临床试验的初步数据，该药物可阻断称为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的蛋白质家族的活性，适用于具有特定FGFR基因改变的患者。

　　研究人员在《新英格兰医学杂志》上报道，在这项研究中，厄达替尼减少了一些对其他治疗没有反应的癌症患者的肿瘤。

　　FDA的批准涵盖了在标准化疗期间或治疗后癌症已局部扩散到膀胱外或身体其他部位的患者。

　　为了证实研究结果，一项3期临床试验正在比较厄达替尼退出免责声明对于肿瘤具有FGFR改变的晚期膀胱癌患者，使用标准化疗和检查点抑制剂派姆单抗（Keytruda）进行治疗。

　　大约20％的膀胱转移性尿路上皮癌患者和35％的肾盂和输尿管转移性尿路上皮癌患者存在FGFR基因改变。当FDA批准以药丸形式给药的厄达替尼时，该机构还批准了一项伴随诊断测试，医生可以使用该测试来帮助识别肿瘤携带FGFR改变之一的患者。

　　在该试验的99名患者中，87名患者之前接受过化疗，43％的患者之前接受过至少两个疗程的治疗。近80％的患者出现邻近淋巴结以外的转移。

　　在试验中，疾病进展前的中位时间（无进展生存期）为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。

　　最常见的与治疗相关的副作用包括口腔粘膜炎症或刺激、指甲变化以及手足综合症。厄达替尼还会引起眼部疾病，从而导致视野变化，尽管这些是可以控制的。

　　在试验中，46％的患者出现了副作用，这些副作用主要通过调整治疗剂量来控制。百分之十三的患者由于副作用而停止治疗。