厄达替尼对局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的疗效和安全性

厄达替尼是一种泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，在BLC2001研究中位随访11个月的主要分析中显示，对于晚期尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者具有临床活性和耐受性-向上。我们的目的是评估研究初始部分确定的厄达替尼所选方案的长期疗效和安全性。

　　开放标签、非比较、2期BLC2001研究在亚洲、欧洲和北美14个国家的126个医疗中心进行。符合条件的患者年龄为18岁或以上，患有局部晚期且不可切除或转移性尿路上皮癌，至少有一项预先指定的FGFR改变，东部肿瘤合作组表现状态为0-2，并且在接受至少一种全身化疗后或在12年内病情进展。接受了数月的新辅助或辅助化疗或不适合使用顺铂。在研究的初始部分确定的选定方案是在28天的周期中连续每天一次口服8毫克/天的厄达菲替尼，并提供药效学指导上调至9毫克/天（8毫克/天UpT）。主要终点是研究者根据实体瘤反应评估标准1.1版评估的确认客观反应率。对所有接受至少一剂厄达非替尼治疗的患者的疗效和安全性进行了分析。

　　2015年5月25日至2018年8月9日期间，对2328名患者进行了筛查，其中212名患者入组，101名患者接受选定的厄达替尼8mg/天UpT方案治疗。本分析的数据截止日期为2019年8月9日。中位疗效随访时间为24·0个月（IQR22·7-26·6）。研究者评估的101名患者中，接受所选厄达替尼方案治疗的患者的客观缓解率为40名（40％；95％CI30-49）。安全性概况与主要分析中的情况相似，在更长的随访时间内没有报告新的安全信号。101名患者中有72名（71％）发生了任何因果关系的3-4级治疗引起的不良事件。最常见的3-4级治疗引起的任何原因的不良事件是口腔炎（101名患者中有14名[14％]出现）和低钠血症（11名患者[11％]出现）。没有出现与治疗相关的死亡。

　　随着更长的随访，选择的厄达替尼方案对局部晚期或转移性尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者显示出一致的活性和可控的安全性。