培米替尼在既往接受治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的作用

本研究评估了培米替尼在既往治疗的中国晚期胆管癌和成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排患者中的抗肿瘤活性和安全性。

       Pemiginib为先前接受治疗的携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者提供了临床益处，并在多个国家被批准用于该适应症。

       在这项正在进行的多中心、单臂、II期研究中，携带中央证实的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，如果进行了≥1次全身治疗，则每天接受一次13.5 mg的口服培咪嗪尼（3周周期；2周，1周休息），直到疾病进展、不可接受的毒性或同意书撤回。主要终点是由独立放射学审查委员会评估的客观有效率（ORR）。

       截至2021年1月29日，共有31名患者入选。中位随访时间为5.1个月（1.5-9.3）。在评估疗效的30名FGFR2融合或重排患者中，15名患者获得部分缓解（ORR，50.0%；95%置信区间[CI]，31.3-68.7）；15例患者病情稳定，疾病控制率为100%（95%可信区间，88.4-100）。中位反应时间为1.4个月（95%置信区间，1.3-1.4），中位反应持续时间未达到，中位无进展生存期为6.3个月（95%CI，4.9-不可估计[NE]）。

       31例患者中有8例（25.8%）发生了≥3级治疗突发不良事件。高磷酸盐血症、低磷酸盐血症、指甲毒性和眼部疾病大多＜3级，除2例≥3级外。

       令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的安全性支持使用培米替尼治疗先前治疗过的中国胆管癌和FGFR2重排患者。