唯可来维奈克拉片中国上市，挽救中国老年急性髓系白血病患者，延长生命

急性髓系白血病（AML）是一种骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生造成的癌症，主要发生在老年人中。由于年龄、合并症、以及携带不良基因突变等原因，很多老年患者无法接受标准化疗或者对它们产生耐药性，只能采用低甲基化剂（例如阿扎胞苷）和低剂量化疗，而接受这种疗法的患者生存期通常不足一年。

　　唯可来(维奈克拉片)于2020年12月2日获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病(AML)患者。

　　VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显着延长了总生存期（OS）。

　　具体疗效数据为：

　　（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显着延长（中位OS：14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；p＜0.001）。

　　（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。

　　此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　而VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性（n=68），主要疗效终点是比较两组的OS。该研究并未达到显着改善 OS 的主要终点，不过试验组的完全缓解率显着提高，达到 27%，而对照组仅为 7.4%。完全缓解中位时间也由 8.3 个月增至 11.1 个月。