Doptelet阿伐曲泊帕治疗实体瘤化疗诱导的血小板减少症效果如何？

　　2020年10月，公布了评估口服血小板生成素（TPO）受体激动剂Doptelet（avatrombopag，阿伐曲泊帕）用于实体瘤癌症患者治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）的研究结果。虽然与安慰剂相比，Doptelet增加了血小板计数，但这项研究没有达到避免血小板输注、化疗剂量减少15%或更多、化疗剂量延迟4天或更久的复合主要终点。

　　CIT是一种严重的疾病，是癌症患者坚持化疗方案的一个重要障碍。

　　此次研究，旨在评估Doptelet在接受化疗治疗卵巢癌、肺癌（小细胞和非小细胞）、膀胱癌但发生化疗所致血小板减少症（CIT）的患者中的疗效和安全性。该研究在全球71个临床地点开展，共入组了122例在上一个化疗周期后出现3/4级血小板减少症的患者。复合主要终点是Doptelet增加血小板计数的疗效，从而防止CIT患者需要血小板输注、化疗剂量减少或延迟。次要终点是安全性。

　　结果显示，在意向性治疗人群（ITT population，完整分析数据集）中，Doptelet治疗组和安慰剂组分别有69.5%、72.5%的患者被认为是主要终点的应答者（p=0.72）。在按方案人群（per-protocol population）中，Doptelet治疗组和安慰剂组分别有85.0%、84.4%的患者被认为是主要终点的应答者（p=0.96）。

　　出乎意料的是，安慰剂组患者的剂量延迟和剂量减少的发生率如此之低。目前，研究人员正在进行更多的数据分析，以了解这一观察结果。在接受骨髓抑制性化疗的癌症患者中，Doptelet的不良事件数据强化了该药现有的安全性，并与安慰剂相当。