骨髓增生异常综合症新药丨Venclexta维奈克拉和eprenetapopt，效果如何？

　2021年07月，Venclexta（唯可来®，venetoclax，维奈克拉）联合阿扎胞苷，治疗先前没有接受过治疗的中危、高危、极高危骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者适应症在美国获得突破性疗法认定。

　　MDS有几种分类——极低危（very low-risk）、低危、中危、高危、极高危（very high-risk），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。

　　在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。

　　2021年07月，评估eprenetapopt（APR-246）联合阿扎胞苷（AZA）用于TP53突变型骨髓增生异常综合症（MDS）和急性髓性白血病（AML）患者移植后维持治疗的研究结果公布。

　　该试验入组的33例患者中，移植后1年的无复发生存（RFS）率为58%，中位RFS时间为12.1个月。移植后1年的总生存（OS）率为79%，中位OS时间为19.3个月。