eltanexor有望获批治疗骨髓增生异常综合症，效果明显，中国上市时间

　2022年2月，FDA授予eltanexor孤儿药资格（ODD）：治疗骨髓增生异常综合症（MDS）。在中国，eltanexor目前正开展针对骨髓增生异常综合症（MDS）及晚期实体瘤患者的临床研究。

　　MDS是一组起源于骨髓造血干细胞的异质性髓系克隆性恶性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，有高风险发展为急性髓系白血病（AML）。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期分别为3年、1.6年和0.8年。

　　MDS患者标准治疗方案为阿扎胞苷、地西他滨等去甲基化药物（HMA）方案，但HMA方案无法清除恶性克隆并且仅对40-60%的患者有效。HMA方案治疗失败的患者预后更差，中位总生存期仅为4到6个月。

　　eltanexor单药治疗去甲基化剂（HMA）难治性MDS患者效果如何？结果显示，总缓解率（ORR）达到了53%，中位总生存期（OS）达到了9.9个月。我们期待eltanexor早日在中国上市，造福更多患者。