达拉非尼＋曲美替尼治疗BRAF V600低级别胶质瘤儿童患者是否有效，适应症获批了吗？

　胶质瘤神经胶质瘤是最常见的小儿中枢神经系统肿瘤类型，约占所有小儿脑癌的一半。胶质瘤分为低级别或高级别。

　　BRAF V600E突变阳性的儿科低级别胶质瘤与较差的生存结果 （OS/PFS） 相关，大约15-20％的儿童低级别胶质瘤 （pLGG） 中发现。大约3％到7％的HGG患者发现BRAF突变。

　　评估1至17岁患有BRAF V600 LGG或复发或难治HGG的患者。Tafinlar+Mekinist分别作为新的液体制剂或胶囊和片剂口服给药。

　　与化疗相比，Tafinlar+Mekinist显着提高了1至17岁BRAF V600小儿低级别胶质瘤 （pLGG） 患者的效果，总体缓解率 （ORR） 为47％，进展或死亡风险降低69％。

　　Tafinlar达拉非尼+Mekinist曲美替尼目前未被批准用于LGG或HGG儿科患者。