阿伐曲泊帕中国获批治疗慢性肝病患者(CLD)血小板减少症

肝炎相关性再生障碍性贫血(HAAA)相对罕见,多发生在急性肝炎后2~3个月。对于不适合异基因造血干细胞移植(HSCT)的重型再生障碍性贫血(SAA)患者,一线治疗推荐抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)组成的强化免疫抑制疗法(IST)。HAAA发病常常急而重,由于肝功能异常不能耐受HSCT,或缺乏合适供体,需要选择IST。阿伐曲泊帕是一种小分子血小板受体激动剂(TPO-RA),能促进血小板增生,无明显肝脏毒性。2020年04月15日，阿伐曲泊帕片获得中国国家药监局批准，用于治疗计划接受侵入性手术的成人慢性肝病患者(CLD)相关的血小板减少症。

收治的8例SAA,因肝肾功能异常不耐受IST联合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mg/d治疗,评估治疗前后血象变化、血栓事件、肝肾功能等指标。结果，阿伐曲泊帕中位治疗时间4(1~6)个月,1例完全缓解,3例部分缓解,2例血红蛋白及血小)板改善,1例中性粒细胞及血小板改善,1例患者因治疗时间短未纳入疗效评估。中位起效时间68.5(28~107)d,自身对照显示中性粒细胞计数(P=0.004)、血红蛋白水平(P=0.005)及血小板计数(P=0.016)均较治疗前显著升高。阿伐曲泊帕治疗期间,所有患者无血栓事件发生,肝肾功能指标均维持正常范围内。

由此得出结论：阿伐曲泊帕对IST联合艾曲泊帕不耐受的SAA患者有一定疗效,耐受性良好。