血小板生成素受体激动剂之阿伐曲泊帕片

阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）是美国AkaRx Inc公司研发生产的新一代血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体激动剂。美国食品与药物管理局（FDA）获批的适应证包括用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和用于对既往治疗反应不佳的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症。阿伐曲泊帕在2020年4月获CFDA批准用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，商品名为苏可欣/DOPTELET。

血小板生成素(TPO)是造血生长因子,主要的生理功能是调节血小板的生成。血小板生成素受体激动药已开发用于治疗血小板减少症疾病。2008年11月20日首次批准用于治疗免疫性或特发性血小板减少症(ITP) 。近期,对血小板生成素受体激动药潜在治疗作用,如治疗或处置其他血小板减少症引起密切关注,包括治疗与慢性肝脏疾病(CLD)相关的血小板减少症。

阿伐曲泊帕片的安全性和有效性经2项临床试验(ADAPT-和ADAPT-2)得到验证。这2项试验共有435名受试者参加,这些受试对象均患有慢性肝病及严重的血小板减少症,且需要进行相关手术，正常情况下需要进行血小板输注。受试者分成3组,前2组分别口服不同剂量的 阿伐曲泊帕片,为期5 d,而第3组只服用安慰剂(不治疗)。实验结果显示,与对照组相比,服用不同剂量阿伐曲泊帕片的试验组中,均有较多的患者血小板计数明显提升,且在手术当天及术后7d内均无需进行血小板输注或采取其他任何抢救措施。