司美替尼是什么药

司美替尼（Selumetinib） 是一种 靶向抗癌药，属于 MEK1/MEK2 抑制剂，主要用于治疗 1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。以下是关于该药物的详细介绍：

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1. 药物类别与作用机制

• 靶点：抑制 MEK1/MEK2 蛋白激酶，阻断 MAPK/ERK信号通路（该通路在NF1相关肿瘤中过度激活，促进肿瘤生长）。

• 适应症：

  • 1型神经纤维瘤病（NF1）伴不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）（适用于≥2岁儿童及成人）。

  • 其他潜在适应症（如KRAS突变肿瘤、甲状腺癌等）仍在临床试验阶段。

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2. 获批情况

• 美国FDA（2020年）、欧盟EMA（2021年） 批准用于NF1相关PN。

• 中国：截至2024年，尚未正式获批，但可通过海南博鳌等特许医疗渠道使用。

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3. 用法与剂量

• 标准剂量：25mg/m²（体表面积），每日2次（间隔约12小时），空腹服用（餐前2小时或餐后1小时）。

• 剂型：胶囊（10mg、25mg）。

• 疗程：持续使用直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

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4. 常见副作用

• ≥20%发生率：

  • 腹泻、恶心/呕吐、皮疹（痤疮样）、甲沟炎、疲劳、面部/四肢水肿。

• 严重但较少见：

  • 心脏毒性（左心室功能下降）、眼毒性（视网膜静脉阻塞）、肝损伤（ALT/AST升高）、横纹肌溶解症。

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5. 重要注意事项

• 心脏监测：用药前及期间需定期检查心脏功能（如超声心动图）。

• 眼科检查：出现视力模糊需立即就医。

• 妊娠禁忌：可能致胎儿畸形，育龄期患者需严格避孕。

• 药物相互作用：避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联用。

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6. 疗效数据（基于SPRINT试验）

• 66%的NF1患儿 肿瘤缩小≥20%，部分患者疼痛或功能障碍改善。

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7. 与其他MEK抑制剂的区别

• 司美替尼是 首个获批用于NF1的MEK抑制剂，类似药物（如曲美替尼）主要用于黑色素瘤等癌症。

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总结

司美替尼是一种针对 NF1相关肿瘤 的精准靶向药，可缩小肿瘤并缓解症状，但需严格监测心脏、眼睛等副作用。必须在专科医生指导下使用，不可自行购药服用。