米托坦治疗肾上腺皮质癌安全性如何

米托坦，作为一种获得FDA和EMA批准的靶向药物，已经成为晚期肾上腺皮质癌治疗的重要药物之一。它通过抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，晚期患者常常面临生存期短、生活质量差等严峻问题。近年来，米托坦联合EDP化疗方案作为一种创新的治疗策略，逐渐在晚期肾上腺皮质癌的治疗中展现出显著的疗效。本文将对该治疗方案进行深入的探讨，以期为晚期肾上腺皮质癌的治疗提供新的思路。

　　米托坦联合EDP化疗方案在晚期肾上腺皮质癌的治疗中，展现出了显著的优势。首先，该方案能够显著提高治疗反应率。通过米托坦与EDP化疗药物的协同作用，能够更有效地杀灭肿瘤细胞，缩小肿瘤体积，从而减轻患者的症状。其次，该方案能够延长患者的生存期。通过控制疾病的进展，减少并发症的发生，米托坦联合EDP化疗能够改善患者的整体生存状况。此外，该方案还能够提高患者的生活质量。通过减轻疼痛、发热等症状，改善患者的心理状态，使患者能够更好地应对疾病的挑战。

　　肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma,ACC）是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，发病率极低（约(0.5～2)/100万），恶性程度高，病情进展快，易局部转移，患者中位生存时间约为3～4年。在年龄分布上，肾上腺皮质癌有两个高发年龄段，一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。肾上腺皮质癌发病率无明显性别差异，男女发病比例约为1:1.3，主要由于特异性TP53基因种系突变（R337H）。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　在意大利一项多中心II期试验中测试了米托坦与依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）治疗晚期、无法手术的ACC（肾上腺皮质癌）患者的相关性。

　　方法：28名患有可测量疾病的患者被纳入研究并评估毒性和反应。有18例患者有类固醇分泌过多的临床和/或生化证据。每4周静脉注射一次EDP方案（第5-7天依托泊苷100mg/m2，第1天和第8天多柔比星20mg/m2，第1天和第9天顺铂40mg/m2）；同时，患者每天口服米托坦或最大耐受剂量，化疗周期之间没有任何中断。

　　结果：根据世界卫生组织的标准，2例患者完全缓解，13例患者部分缓解，总缓解率为53.5%。8例患者病情稳定，5例患者病情进展。反应发生在有功能和无功能肿瘤的患者中，更常见于那些携带淋巴结和肺转移的患者。反应患者的进展时间为24.4个月。