培米替尼/达伯坦(PEMIGATINIB)在治疗FGFR2融合/重排的胆管癌患者中具有显著的疗效

胆管癌是一种罕见且难治的恶性肿瘤，长期以来缺乏有效的治疗方法。培米替尼（Pemigatinib），为胆管癌患者带来了新的希望。本文将详细探讨培米替尼对胆管癌患者的疗效。培米替尼由美国Incyte公司研发，是一种激酶抑制剂，主要作用于成纤维细胞生长因子受体（FGFR），尤其是FGFR2亚型。该药物通过抑制FGFR的异常活性，阻断癌细胞发出繁殖的信号，从而有效地阻止或减缓癌细胞的扩散和生长。2020年4月，培米替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个获批用于胆管癌的靶向药物。

　　培米替尼主要用于治疗那些经过先前治疗且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。在临床试验中，培米替尼表现出了显著的疗效。例如，在代号为FIGHT-202的临床试验中，107例存在FGFR2融合/重排的患者接受了培米替尼单药治疗。结果显示，总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。此外，疾病控制率达到了82%，中位缓解持续时间为9.1个月。63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。这些数据表明，培米替尼在治疗FGFR2融合/重排的胆管癌患者中具有显著的疗效。

　　值得注意的是，培米替尼不仅延长了患者的无进展生存期，还显著缩小了肿瘤体积。在另一项针对中国晚期胆管癌患者的Ⅱ期临床研究数据中，可评估的30名患者中，有15名患者达到了疾病缓解，客观缓解率为50%。中位随访时间为5.13个月时，仍有12例患者处于病情缓解中。这些数据进一步证实了培米替尼在治疗胆管癌中的有效性。

　　除了显著的疗效外，培米替尼的安全性也值得肯定。作为一种小分子激酶抑制剂，培米替尼的毒性作用低，不良反应少。然而，患者在使用培米替尼时仍需注意可能出现的不良反应，如胃痛、口疮、口干、皮肤干燥、尿量减少、心跳加快、脱发、头疼、疲劳、腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、关节痛、尿痛、四肢或关节肿痛、视力模糊等。如果出现严重的副作用，患者应及时就医，并由专业医生调整治疗方案。