维莫非尼单药治疗复发性/难治性毛细胞白血病

维莫非尼，一种口服的BRAF抑制剂，已在复发性/难治性（R/R）毛细胞白血病（HCL）中显示出高缓解率。然而，关于维莫非尼再治疗的长期预后和缓解情况，目前仍了解有限。

　　一项单臂的2期临床试验，旨在评估36位R/R HCL患者采用维莫非尼治疗的长期预后和安全性。

　　经过中位随访40个月，最佳总缓解率达到86%，其中包括33%的完全缓解和53%的部分缓解。在31位缓解患者中，有21位（68%）经历了复发，中位无复发生存期为19个月（范围：12.5-53.9个月）。值得注意的是，获得完全缓解和部分缓解的患者的无复发生存期并无显著差异。

　　对于21位复发患者中的14位（67%）进行了维莫非尼再治疗，其中86%的患者获得了完全血液学缓解。然而，有两位患者出现了对维莫非尼的耐药性，并分别出现了新发KRAS和CDKN2A突变。在12位接受维莫非尼再治疗的患者中，有6位（50%）经历了另一次复发，中位无进展生存期为12.7个月。此外，4年总生存率为82%，但维莫非尼初始治疗1年内复发的患者的总生存期明显更短。研究还发现，较高的累积剂量或较长的治疗时间并不会延长缓解的持续时间。

　　在安全性方面，除了一例3级皮疹和一例3级发热/肺炎外，再治疗队列中的所有不良事件均为1/2级，表明维莫非尼再治疗的安全性良好。

　　该研究结果表明维莫非尼再治疗对于复发性/难治性毛细胞白血病患者而言是一种安全且有效的治疗选择。