恩西地平治疗IDH2突变的复发性

AML是一种快速进展的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶发挥作用。

　　2017年8月1日，美国食品和药物管理局批准恩西地平（enasidenib）用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。

　　恩西地平的疗效在一项单组试验中进行了研究，该试验纳入了199名患有复发性或难治性AML的患者，这些患者通过RealTime IDH2检测检测到存在IDH2突变。该试验测量了治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复（完全缓解或CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病证据且血细胞计数部分恢复（完全缓解且部分血液学检查）的患者百分比。恢复或CRh）。经过至少6个月的治疗，19％的患者经历CR，中位时间为8.2个月，4％的患者经历CRh，中位时间为9.6个月。研究开始时，157名因AML需要输血或血小板的患者中，34％的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中发现的物质）水平升高和食欲下降。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。