罗米司亭用于接受过免疫抑制治疗的难治性再障患者有效果吗？

再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性，他们的研究成果近期发表在《The Lancet Haematology》上。

　　该研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁，血小板减少（血小板计数≤30x109/L）并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，ECOG评分≤2，既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。主要终点是在第9周（完成剂量确定部分后）达到血小板缓解的患者比例。在第9周按方案在所有了评估反应的患者中评估活性，并在接受至少一剂罗米司亭治疗的所有患者中评估安全性。

　　所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155）。在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。

　　在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。

　　在35名患者中，3名（9％）患者出现与治疗相关的不良事件，包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。17名（49％）患者出现≥3级的不良事件；7名（20％）患者出现严重不良事件（发热性中性粒细胞减少、白内障、视网膜脱离、黄斑纤维化、腹股沟疝、阑尾炎、蜂窝织炎、肌腱损伤和输血反应各1例）；1名患者在治疗期间死于败血症；这些事件均与治疗无关。没有患者出现克隆演变。对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。