医学专家：阿伐曲泊帕可快速提升慢性肝病患者血小板数量，并维持在安全水平

肝病是我国发病率较高的疾病，就国外文献报道，慢性肝病患者中合并血小板减少症的比例高达78%，且血小板减少的程度随着疾病的进展而加重。慢性肝病患者如果合并有血小板减少症，就会给患者带来很多的风险，尤其是在实施有创检查或治疗时，因此在治疗上需要能快速改善血小板计数，特别是在手术或者其他治疗前提升血小板计数。

　　关于血小板减少症，尤其是肝硬化患者，除了脾功能亢进外，TPO水平降低所致的血小板生成减少也是重要原因。对于希望在短期内提升血小板计数的病人，比如介入、人工肝治疗以及肝穿刺活检前，就可以给病人使用升血小板的药物。目前，能够改善血小板减少情况的治疗方案有脾切除/脾栓塞、输注血小板、白细胞介素-11以及TPO受体激动剂等，不过脾切除/脾栓塞为有创治疗，往往伴随较高的并发症发生风险，输注血小板只能在短时间内使血小板增加，很快血小板数量就会降下去，而白细胞介素-11对于慢性肝病患者提升血小板幅度有限，三种干预措施均存在一定的局限性。

　　“新一代血小板生长素(TPO)受体激动剂阿伐曲泊帕于2018年5月在美国获FDA批准上市，2020年在中国获批用于CLD相关血小板减少症。经过研究证实，阿伐曲泊帕能够提升血小板计数并且更持久地维持在安全水平，潜在血栓风险低。希望它的问世能够让更多CLD相关血小板减少症患者获益，也给医生增加治疗手段”，。

　　除了合并慢性肝病出现以外，血小板减少症也是肿瘤治疗、血液领域患者的常见并发症。在肿瘤化疗中，血小板减少的几率往往占到10%-38%，平均在25%左右，甚至在白血病的化疗中，100%的病人的血小板都会下降到2万以下的危险程度，此外在淋巴瘤化疗中，大约10-48%的病人会出现血小板减少。血小板下降会导致化疗的疗效减半，使得肿瘤无法达到快速的完全缓解，因此无进展生存期会明显降低。所以近20年来，医学界都在寻找简单且没有副作用、不刺激肿瘤且不影响化疗的升血小板药物。

　　“TPO受体激动剂能够通过与TPO受体结合，来刺激骨髓里的巨核细胞生成血小板，这是它最主要的功能。血小板在3万以下时进行手术会非常危险，把血小板升上来以后，就可以快速做门静脉高压分离术和脾切除了”，马军教授说。

　　阿伐曲泊帕的治疗范围非常广泛。目前，阿伐曲泊帕治疗肿瘤化疗所致血小板减少症(CIT)的Ⅲ期临床试验正在进行中。

　　ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。患者出血风险较健康人显著增高，如果不采取治疗手段干预，仅有不到10%的患者可自发缓解。吴德沛教授认为，引发血小板减少症的原因首先是骨髓抑制导致血小板生成不足，其次是抗体或T细胞介导的血小板破坏过多，采用TPO以及TPO受体激动剂，都能够使得血小板减少情况得到改善。

　　现在使用TPO受体激动剂的患者都是使用糖皮质激素治疗无效，或者是因为副作用无法再使用糖皮质激素的患者，TPO受体激动剂多是作为二线治疗来使用的。对这一类患者而言，新一代TPO受体激动剂的有效比例较高，并且使用安全方便。今年4月上市的阿伐曲泊帕已获美国FDA批准了ITP适应症，其在中国治疗ITP的注册临床试验正在申报中。