Rusfertide 在真性红细胞增多症中显示出前景

根据发表在《新英格兰医学杂志》上的一项 2 期试验的结果，肽铁调素模拟物 rusfertide 显示出有希望的反应率，并减少了真性红细胞增多症 （PV） 患者的放血次数。

作者在报告中写道：“Rusfertide似乎代表了PV治疗的一步，具有一种新的作用机制，可能成为控制这种疾病的额外治疗工具。

REVIVE 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04057040）包括 3 个部分。开放标签第 1 部分在为期 28 周的剂量探索评估中用拉沙肽治疗了 70 名患者。在 70 名患者中，59 名被随机分配到双盲第 2 部分继续接受 rusfertide 或改用安慰剂 12 周。第 3 部分是开放标签扩展，所有患者将接受长达 3 年的 rusfertide 治疗，目前正在进行中。

本报告是该研究第 1 部分和第 2 部分的结果。主要终点是反应，需要控制血细胞比容、无需放血和完成试验方案。

在第 1 部分中，从基线到拉费肽治疗第 29 周，平均放血率从拉费肽治疗前的 8.7 下降到 0.6。血细胞比容也有所下降，从使用rusfertide之前的平均值50.0下降到开始使用rusfertide后的44.5。

在第 2 部分中，rusfertide 组有 60% 的患者达到了主要缓解终点，而安慰剂组为 17% （P=.002）。rusfertide组有93%的患者和安慰剂组有48%的患者不需要放血。

rusfertide组未达到失去反应的中位时间，安慰剂组未达到4.4周。拉费肽组的首次血细胞比容时间也未达到45%或更高，安慰剂组的中位时间为8.1周。

试验第 1 部分期间患者报告的结果显示，在基线得分为中度至重度的患者中，疲劳、早饱、盗汗、注意力不集中、不活动和瘙痒的严重程度较低。

对于这两个部分，最常见的不良事件 （AE） 是注射部位反应、疲劳、瘙痒、恶心、关节痛、头痛和贫血。注射部位反应的严重程度较轻，并随着持续治疗而减少。有 13% 的患者发生 3 级 AE，没有 4 级或 5 级事件。

“Rusfertide是一种潜在的有效治疗选择，用于实现和维持PV患者的血细胞比容控制，减少放血的使用和使人衰弱的疾病相关症状的发生，”作者在他们的报告中总结道。3期试验正在进行中。