卢斯帕西普的真实世界分析显示对低危骨髓增生异常综合征有益

一项真实世界分析表明，在接受luspatercept治疗的低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的输血依赖性（TD）患者中，已观察到临床益处。研究结果发表在《HemaSphere》杂志上。

回顾性分析包括在美国接受luspatercept治疗的LR-MDS患者的真实世界数据，并基于病历审查。在这项分析中，研究人员检查了这些患者的治疗模式和结果，以及其他相关的患者特征。

主要结局是在接受luspatercept治疗的最初24周内达到输血独立性（TI）或维持非输血依赖性（NTD）状态至少8周。关键的次要结局包括在治疗的第1周至第24周期间，改善了血液学改善-红细胞（mHI-E）和结核病（输血负担）较基线降低。

该分析包括253名患者。他们诊断时的中位年龄为 71.6 岁，开始使用卢斯帕特西普时的中位年龄为 73.3 岁。232 例患者在基线时存在 TD 状态，其中 21 例患者具有 NTD 状态。大多数患者 （86.6%） 在开始使用卢斯帕替西普之前接受过 1 线治疗，87.0% 的患者在开始使用卢斯帕西普之前既往有红细胞生成刺激剂使用史。

该研究的中位随访时间为5.7个月（范围为2.1-34.5个月）。分析中的所有患者均以每 3 周 1 mg/kg 的剂量开始使用卢斯帕西普，这是推荐的起始剂量。患者接受卢斯帕西普治疗的中位持续时间为10.8个月（95%CI，9.2-13.3个月）。在数据收集时，大多数（66.8%）仍在接受luspatercept治疗。

在该分析中，大多数患者 （87.4%） 在卢斯帕西普治疗的第 1 周至第 24 周达到 TI 或维持 NTD 状态至少 8 周。在基线时患有低结核病的患者中，至少 8 周的 TI 成就率为 89.9%，在基线时患有中度结核病的患者中，TI 成就率为 58.3%。

在基线时为 TD 且已接受治疗至少 24 周的患者中，有 64.0% 观察到在卢斯帕替西普治疗的第 1 周至第 24 周期间达到 mHI-E。此外，据报道，90.9%的基线TD患者结核病减少。在基线时出现NTD的患者中，1例（4.8%）出现TD状态，而其他患者持续NTD状态8周或更长时间。

在报告停用卢斯帕西普的 84 例 （33.2%） 患者中，57 例患者接受的剂量低于最大推荐剂量（每 3 周 1.75 mg/kg），40 例患者每 3 周接受 1 mg/kg 的剂量。

研究人员在他们的报告中写道：“在这项全国性的回顾性研究中，我们观察到接受luspatercept的LR-MDS患者的TI和mHI-E成就率很高，结核病减少率很高。