Retevmo对于一些晚期甲状腺癌患者来说“非常令人兴奋”

根据最近的一项研究，与卡博替尼（cabozantinib）或Caprelsa（凡德他尼）治疗相比，Retevmo （selpercatinib）治疗在晚期RET突变甲状腺髓样癌患者中显示出更好的结果，这两种其他类型的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。

Retevmo 是一种阻断某些蛋白质的 TKI，包括由 RET 融合基因或 RET 突变基因产生的蛋白质。美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）表示，当药物阻断蛋白质时，它有助于防止癌细胞生长。

美国食品和药物管理局于 2020 年批准 Retevmo 用于三种具有 RET 改变的癌症类型，包括晚期 RET 突变甲状腺髓样癌。

晚期RET突变甲状腺髓样癌是“最罕见的甲状腺癌类型之一”，约翰霍普金斯医院耳鼻咽喉头颈外科住院医师Kaitlyn Frazier博士说。然而，她指出，一旦癌症扩散，就很难控制肿瘤的来源。

“一旦（肿瘤）转移并进入血液，就非常困难。你只是在对待这些事情时，就像打地鼠一样，“弗雷泽解释道。“你不能通过手术系统地将（肿瘤）全部取出，其中一些他们可以去的地方，不可能做手术，否则会非常虚弱，让患者的生活质量非常差，这取决于转移在哪里。

《新英格兰医学杂志》的一项研究报告了 3 期 LIBRETTO-531 随机试验的结果，该试验包括 291 名患者。评估了两组：Retevmo 组 193 例患者和 Cabometyx 对照组（73 例患者）或 Caprelsa 组（25 例患者）。

根据该研究的作者，该试验的主要终点（在研究结束时测量的主要结果，以查看治疗是否有效）是无进展生存期（PFS;患者患有癌症但未恶化时治疗期间和治疗后的时间长度）。

该研究的作者确定，Retevmo组的12个月PFS为86.8%，对照组为65.7%。24个月PFS分别为76.4%和37.2%。

“这是天文数字的不同，患者人数是其两倍，”弗雷泽在接受采访时谈到该试验的PFS率时说。“如果不进行治疗，这些患有4期髓样甲状腺癌的患者可能有21%的10年总生存率。

研究作者报告说，对照组中最常见的副作用包括60.8%的患者腹泻，42.3%的患者手足综合征和41.2%的高血压。在Retevmo组中，最常见的副作用是42.5%的患者高血压，31.6%的患者口干，26.4%的患者腹泻，26.4%的患者肝脏中丙氨酸氨基转移酶水平升高。

根据研究作者的说法，与Retevmo组相比，对照组的任何严重程度的副作用都更高。这些副作用包括但不限于腹泻、肝脏中丙氨酸氨基转移酶水平升高、恶心、食欲下降、手足综合征、身体虚弱、血液中钙含量低、呕吐和体重减轻。

随着研究人员继续为患者建立有关Retevmo的更多有益结果，弗雷泽认识到该药物已解决的未满足需求。

“理想情况下，我们会更早地发现这种疾病，而不必有晚期病例，但有全面的选择是件好事，”弗雷泽指出。“对于那些我们以前没有太多服务的患者来说，这非常令人兴奋。

虽然与对照组相比，Retevmo在PFS方面显示出显著的益处，但仍存在未满足的需求。

“值得注意的是，这种药物可以有效地让（患者）再活两年，并且与（他们的家人）有很好的几率。但我认为我们应该有更大的梦想：我们想要5年，我们想要10年，我们想要被治愈。我认为数据还为时过早。这需要时间，“弗雷泽说。

“令人兴奋的是，即使药物不能缩小所有这些远处转移，也有一些选择，它可以通过手术制造一些可切除（可移除）的东西，这在以前是不可能的，”弗雷泽补充道。“所以，它可以把它缩小到我们可以把它拿出来而不会造成一些伤害的程度。