佩米替尼/培米替尼（Pemazyre）用于治疗骨髓/淋巴肿瘤（MLN）患者，效果怎么样？

日本厚生劳动省（MHLW）已批准Pemazyre（pemigatinib，佩米替尼，派米替尼），一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，用于治疗具有FGFR1融合的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）。也称为8p11骨髓增殖综合征）。MLN是一种罕见的侵袭性癌症，其特征是髓系细胞或骨组织的过度产生，并有迅速进展为急性髓系白血病（AML）的趋势。

　　该批准基于2期FIGHT-203研究的数据，该研究是一项多中心、开放标签、单臂试验，评估了Pemazyre在41名接受Pemazyre 治疗且FGFR1融合基因阳性的骨髓或淋巴肿瘤患者中的安全性和有效性。13.5毫克口服，每天一次，连续或间歇。主要终点，即研究者评估的完全缓解率为62.5％。连续给药人群的完全缓解率为66.7％。在接受Pemazyre治疗的患者中观察到的最常见不良反应是高磷血症、脱发、腹泻和口腔炎。

　　具有FGFR1重排的MLN是一种非常罕见的血液癌症，由染色体异常（易位）引起，其中染色体在FGFR1基因所在位置（8号染色体短臂的位置11：位置8p11）断裂并与片段融合（其他染色体的基因）。各种伙伴基因会引起FGFR1酪氨酸激酶的组成型激活，从而影响细胞增殖和存活。根据临床表现，这些癌症主要分为两个阶段：如果诊断为骨髓增殖性疾病或骨髓增生异常综合征，则为慢性期；如果诊断为急性白血病，则为急性期。预后不良，虽然同种异体造血干细胞移植被认为是目前唯一可以实现治愈或长期缓解的治疗选择，但尚未建立护理标准。