Iadademstat 联合阿扎胞苷治疗 AML 的有希望的缓解率

根据发表在《柳叶刀血液学》上的结果，在2a期ALICE研究中，Iadademstat加阿扎胞苷在新诊断的急性髓系白血病（AML）患者中显示出较高的客观缓解率（ORR）。

研究人员还发现，大约一半的患者通过iadademstat组合实现了完全缓解（CR）或血液学不完全恢复（CRi）的CR。

这项开放标签、剂量探索的 ALICE 研究治疗了 36 名新诊断的 AML 患者，这些患者不符合使用阿扎胞苷和不同剂量的 iadademstat 进行强化化疗的条件。主要终点是安全性和确定推荐的2期剂量（RP2D）。评估的次要终点包括缓解率。

中位年龄为76岁，50%的患者为女性。分别有 36% 和 65% 的患者具有 2017 年欧洲白血病净风险为中度或不良风险。中位随访时间为22个月。

ORR为82%，有52%的患者达到CR或CRi。大多数反应发生在第一或第二周期。达到CR或CRi的患者的中位缓解持续时间分别为631天或406天。91% 的患者微小残留病 （MRD） 为阴性。

在 RP2D （90 μg/m3）组（n=14），ORR为79%，CR/CRi为65%，MRD阴性率为86%。

45% 的患者实现了输血独立性，中位独立时间为 190 天，中位持续时间为 186 天。中位无事件生存期为271天，总生存期中位数为338天。

治疗相关严重不良事件（AE）3例发生，其中1例死亡。最常见的不良事件是血小板计数减少 （69%）、中性粒细胞计数减少 （61%） 和贫血 （42%）。10 例患者出现 3-4 级血液学毒性。最常见的非血液系统不良事件是味觉障碍、便秘和虚弱。

研究人员在报告中总结说：“在一项小型单臂研究的局限性内，该组合诱导了高比例的反应，其中大部分是深层的，通过可测量的残留疾病阴性进行评估，并且是持久的，具有可预测和可管理的安全性。