恩西地平是第一个治疗急性髓性白血病的突变IDH2抑制剂

急性髓系白血病是影响血液和骨髓的不同类型的髓系起源白血病的统称。未成熟成髓细胞（白细胞）的过度产生是AML的特征，从而导致骨髓泛滥并降低其产生正常血细胞的能力。美国FDA于2017年8月1日批准了一种名为恩西地平 （原名AG-221）的药物，该药物以Idhifa商品名上市，用于治疗IDH2突变的R/RAML。

　　恩西地平的各种研究结果表明，它旨在变构抑制突变的IDH2，以治疗R/RAML患者。它还具有良好的安全性和有效性，以及疾病复发患者9.3个月的总生存率。该药物仍在研究中，无论是联合使用还是单独治疗血液恶性肿瘤。分子模型研究表明，恩西地平通过疏水相互作用和结合袋内的氢键与其靶标结合。发现恩西地平与某些不良反应有关，如胆红素水平升高、腹泻、分化综合征、钾和钙水平降低等。

　　恩西地平或AG-221是FDA推出的一种抗癌药物，是首个针对肿瘤靶标（即IDH2）的选择性变构抑制剂，用于治疗复发或难治性AML。恩西地平1/2期临床试验的总生存率为40.3％，CR为19.3％。恩西地平的III期试验仍在进行中，同时另一项试验仍在进行中，以测试其对其他细胞系的效力。