阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)在治疗急性淋巴性白血病方面具有较高的有效率

阿昔米尼采用的独特方法使其能够选择性地靶向BCR-ABL1，甚至在其活动构象中，因此规避了通常与ATP竞争性抑制剂观察到的抵抗机制。慢性髓细胞白血病是一种影响血细胞的癌症，特别是影响骨髓和外周血。它以髓细胞的不受控制的增长为特征，主要是粒细胞。利用TKIs已经在CML治疗中带来了显著的转变，提供了延长疾病控制和增强生存率的好处。然而，对这些药物的抵抗和不耐受性的存在仍然构成重大障碍。

　　阿西米尼主要用于治疗慢性髓系白血病（CML）。对于费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+CML），慢性期（CP）的患者，阿西米尼是一种有效的治疗药物。对于出现T315I突变的CP中Ph+CML患者，阿西米尼也显示出较好的疗效。在治疗上述类型CML患者中，阿西米尼的作用机制是通过抑制ABL激酶活性，从而阻止肿瘤细胞增殖。

　　此次批准的依据是3期ASCEMBL试验（NCT03106779）的数据。ASCEMBL评估了Asciminib与Bosutinib在Ph阳性、慢性期CML患者中的效果，这些患者之前接受了至少2种ATP结合位点TKIs的治疗。该试验显示，Asciminib引起的24周主要分子反应（MMR）率为25.5%，而Bosutinib为13.2%。此外，长期随访显示，Asciminib的96周MMR率为37.6%（95%CI，29.99%-45.65%），而Bosutinib为15.8%（95%CI，8.43%-25.96%）。

　　阿西米尼在治疗慢性髓性白血病和急性淋巴性白血病方面具有较高的有效率，且副作用相对较小。与传统的化疗药物相比，阿西米尼能够更好地保护患者的正常细胞，减轻治疗过程中的痛苦。