莫美替尼治疗骨髓纤维化和血小板减少症似乎安全有效

对 3 项随机 3 期研究的事后分析支持莫美替尼作为骨髓纤维化 （MF） 和中度至重度血小板减少症患者的安全有效治疗选择。研究结果发表在Hemasphere上。

“尽管Janus激酶（JAK）抑制剂在治疗MF相关脾肿大和症状方面取得了进展，但疾病和治疗相关的血细胞减少症仍然具有挑战性，”该研究的作者在他们的报告中写道。

研究人员对 3 项随机 3 期研究进行了事后分析，以评估莫美替尼在改善 MF 和血小板减少症患者贫血、症状和脾肿大方面的耐受性和临床疗效（血小板计数 <100×109/L）。

这些研究包括MOMENTUM，比较了莫美替尼（n=66）与达那唑（n=34）在接受JAK抑制剂治疗的患者中的疗效（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04173494）;SIMPLIFY-1，比较莫美替尼 （n=18） 与鲁索替尼 （n=23） 在 JAK 抑制剂初治患者中的疗效（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT01969838）;和 SIMPLIFY-2，比较了莫美替尼 （n=42） 与最佳可用疗法 （n=27） 在有 JAK 抑制剂经验的患者中的疗效 （ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02101268）。所有分析都是描述性的，因为纳入的研究缺乏统计学功效来评估血小板减少亚组的差异。

血小板减少症患者与整个未接种 JAK 抑制剂的人群相比，莫美替尼与芦可替尼的第 24 周反应率（脾容减少 ≥35%/总症状评分降低 ≥50%/不依赖输血）在数值上相似或更好。

当血小板减少症患者接受芦可替尼治疗时，反应减弱（莫美替尼：总体 27%/28%/67% vs 血小板减少组 39%/35%/61%;芦索替尼：总体 29%/42%/49% vs 血小板减少组 0%/22%/39%）。

该研究还发现，在整个研究过程中，接受莫美替尼治疗的患者能够接受全剂量或接近全剂量强度;相比之下，接受芦可替尼治疗的患者经常从低剂量开始，并在整个治疗过程中保持低剂量。

例如，在SIMPLIFY-1 24周治疗期间的大部分时间里，至少90%的患者每天接受10mg或更少的ruxolitinib，这大约是推荐的全剂量（每天40mg）的25%。

在有JAK抑制剂经验的人群中，接受莫美替尼治疗的血小板减少症患者表现出比对照组更高的症状和输血独立性反应率。与整个研究人群相比，他们的脾脏、症状和输血独立性反应率在数值上也更高。

莫美替尼的安全性在整个研究人群和血小板减少症患者中是一致的。

“在MF和血小板减少症患者中观察到的症状减轻、脾反应和输血独立率的改善可能是由于momelotinib的高剂量强度，而来自IMPLE研究的数据表明，ruxolitinib的疗效在血小板减少症患者中减弱，因为它经常根据基于血小板水平的ruxolitinib处方信息以较低剂量给药，“研究作者写道。

该研究的局限性包括分析的事后描述性。