奎扎替尼 (quizartinib)的效果如何？

Vanflyta（quizartinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗具有FLT3-ITD特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年人。

关于奎扎替尼 (quizartinib)

Quizartinib 是一种口服强效 fms 样酪氨酸激酶 3 （FLT3） 抑制剂，它是第一个专门针对 FLT3 开发的药物，因为其他具有 FLT3 抑制活性的药物是在考虑其他靶点的情况下研究的。此外，quizartinib 还表现出对内部串联重复 （ITD） 的 FLT3 的抑制活性，尽管与野生型 FLT3 相比，亲和力低 10 倍。FLT3-ITD 突变存在于 75% 的 FLT3 突变 AML 中，导致 FLT3 组成型活跃，因此总生存期较差，复发风险更高。多项临床试验已证明 quizartinib 对复发/难治性 FLT3-ITD 突变型 AML 的疗效。因此，quizartinib 被证明是当前 AML 治疗方案的有益补充，尽管 QT 间期延长等严重副作用需要进一步研究以优化 quizartinib 添加到 AML 护理标准中的疗效。

Quizartinib 于 2023 年 7 月获得 FDA 批准，并由第一三共以 VANFLYTA 品牌开发。FDA 的批准是基于 FLT3-ITD 阳性 AML 的 QuANTUM-First 试验的积极结果，其中 quizartinib 联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固治疗，随后维持单一疗法导致死亡风险降低 22%。

奎扎替尼 (quizartinib)的疗效

      Vanflyta，通用名为quizartinib，是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，靶向FLT3（FMS样酪氨酸激酶3），FLT3是一种在急性髓系白血病（AML）中经常发生突变的受体。FLT3突变与AML预后不良有关，抑制该受体可导致白血病细胞生长减少。在涉及FLT3突变的复发或难治性AML患者的临床试验中评估了Vanflyta的疗效。在这些试验中，与化疗相比，Vanflyta在总体生存率和完全缓解率方面有所改善，血液学完全或部分恢复。结果表明，Vanflyta可以成为具有FLT3-ITD突变的AML患者的有效治疗选择，FLT3-ITD突变是FLT3突变的一个子集。

奎扎替尼 (quizartinib)副作用

quizartinib 的黑框警告指出 QT 间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停。Quizartinib 只能通过风险评估和缓解策略 （REMS） 下的受限计划获得，称为 Vanflyta REMS。