曲美替尼被认为对患有 JMML 的儿童安全有效

根据发表在《癌症发现》上的一项研究，曲美替尼可以在复发或难治性幼年骨髓单核细胞白血病（JMML）的儿童中产生反应。

研究人员在一项针对 10 名晚期 JMML 患者的 2 期试验中检查了曲美替尼的安全性和有效性。在基线时，3 例患者在造血干细胞移植 （HSCT） 后复发，7 例患者对化疗和/或阿扎胞苷难治。

半数患者对曲美替尼有反应。3例患者部分缓解，2例患者完全缓解。2例病情稳定，3例病情进展。

7例有反应或病情稳定的患者在曲美替尼首次给药后24个月的中位随访中仍然存活。

三名患者完成了研究允许的最大 12 个曲美替尼周期。他们保持缓解状态，同时分别继续接受药物停药方案 6 个月、24 个月和 24 个月。

4 例患者在接受曲美替尼反应后接受了 HSCT（3 例部分缓解，1 例完全缓解）。所有 4 例患者仍处于缓解期，中位随访时间为 24 个月。

服用曲美替尼治疗的3例疾病进展性患者接受了HSCT治疗，但最终复发。两名患者死于难治性疾病，但第三名患者在第二次造血干细胞移植后存活。

“曲美替尼对患有复发或难治性JMML的幼儿是安全有效的，JMML是一种存活率低的致命疾病，”研究人员写道。“10 名患者中有 7 名完成了最多 12 个治疗周期或使用曲美替尼作为通往 HSCT 的桥梁，并且存活，中位随访时间为 24 个月。”

“我们的试验为那些不想让孩子重复进行HSCT的父母提供了一种选择，在某些情况下，帮助患者完全避免了HSCT，”来自加州大学旧金山分校的研究作者Elliot Stieglitz医学博士在一份声明中说。“研究结果表明，对于特定患者来说，曲美替尼可能是HSCT毒性较小的替代品。

两位研究作者披露了与生物制药行业的联系。诺华公司为该研究提供了曲美替尼。