艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血的疗效和安全性评价

本研究旨在评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗中国再生障碍性贫血（AA）患者的安全性和有效性。

　　研究纳入了56名口服艾曲泊帕治疗至少3个月的再生障碍性贫血患者，其中包括19名未接受治疗的患者和37名IST难治性患者。艾曲泊帕的中位给药周期为7个月（范围：3-31个月），中位最大稳定剂量为75mg/d（范围：50-150mg/d）。

　　对于接受一线艾曲泊帕和标准IST（ATG+CsA）治疗的严重再生障碍性贫血患者，其3个月的血液学缓解（HR）率为60%，完全缓解（CR）率为30%。在9名接受艾曲泊帕和CsA±雄激素一线治疗的严重再生障碍性贫血患者中，有8名出现反应（8/9，89%），其中4名（44%）获得CR。到随访期结束时，这19名患者的总体HR和CR率分别为79%和52.6%。

　　对于19名对CsA±雄激素无效的再生障碍性贫血患者，有11名在3个月时达到HR（57.9%）。而对于标准IST（ATG+CsA）难治性的18例患者，经艾曲泊帕治疗后最佳HR率为44%。

　　在安全性方面，51%的患者经历了轻度或中度不良事件，其中胃肠道不适是研究对象报告的最常见的不良反应。

　　综上所述，在一线IST中添加艾曲泊帕可以加速再生障碍性贫血患者血液学反应的获得并提高血液学反应的质量。对于残留造血细胞相对较多的再生障碍性贫血患者，可以用艾曲泊帕和非ATG IST得到很好的治疗。此外，艾曲泊帕还可以用作CsA±雄激素难治性患者的挽救治疗。在中国再生障碍性贫血患者中，艾曲泊帕总体上是安全的且耐受性良好。